Klinické studie

Rodiny, které pečují o děti s DMD vidí v klinických studiích velkou naději na léčbu, která má potenciál zlepšit kvalitu života a  prognózu  DMD. V současné době se naděje na léčbu či zlepšení života a spec. péče o DMD pacienty stále zvyšuje. Ale společně s touto nadějí může dojít i k velkému zklamání, pocitům úzkosti a frustraci z toho, že výzkum je velice složitým a zdlouhavým procesem, navíc ovlivněný legislativou a schvalovacími procesy.

Mít naději je důležité k tomu, abychom mohli žít dál a dosahovat pokroku. Přitom je třeba mít realistická očekávání z výsledků klinických studií. Buďte připraveni na tyto možnosti:

  • Ne všichni účastníci KS můžou mít  prospěch z klinických testů (KS)  a v některých případech se můžou objevit vážné vedlejší účinky.
  • Cílem klinického hodnocení je shromáždit údaje o bezpečnosti, dávkování a nebo účinku léčby u celé skupiny účastníků KS.
  • V některých studiích, dostává testovanou látku pouze jedna skupina účastníků, druhá skupina dostává placebo (neúčinnou látku) a nikdo, dokonce ani zdravotnický personál nesmí vědět, kdo z pacientů dostává potenciální lék a kdo placebo.
  • U většiny KS není žádná záruka toho, že terapie bude pokračovat u pacientů i po jejím skončení.