Klinické studie

Rodiny, které pečují o děti s DMD vidí v klinických studiích velkou naději na léčbu, která má potenciál zlepšit kvalitu života a  prognózu  DMD. V současné době se naděje na léčbu či zlepšení života a spec. péče o DMD pacienty stále zvyšuje. Ale společně s touto nadějí může dojít i k velkému zklamání, pocitům úzkosti a frustraci z toho, že výzkum je velice složitým a zdlouhavým procesem, navíc ovlivněný legislativou a schvalovacími procesy.

Mít naději je důležité k tomu, abychom mohli žít dál a dosahovat pokroku. Přitom je třeba mít realistická očekávání z výsledků klinických studií. Buďte připraveni na tyto možnosti:

  • Ne všichni účastníci KS můžou mít  prospěch z klinických testů (KS)  a v některých případech se můžou objevit vážné vedlejší účinky.
  • Cílem klinického hodnocení je shromáždit údaje o bezpečnosti, dávkování a nebo účinku léčby u celé skupiny účastníků KS.
  • V některých studiích, dostává testovanou látku pouze jedna skupina účastníků, druhá skupina dostává placebo (neúčinnou látku) a nikdo, dokonce ani zdravotnický personál nesmí vědět, kdo z pacientů dostává potenciální lék a kdo placebo.
  • U většiny KS není žádná záruka toho, že terapie bude pokračovat u pacientů i po jejím skončení.
From: http://www.santhera.com/assets/images/content/raxone-in-lhon-indication-dosing-and-administration/_1600x1600_fit_center-center_80/accesstoraxone.jpg Kdy bude Raxone v lékárnách?

Kdy bude Raxone v lékárnách?

From: https://gopeps.com/wp-content/uploads/2016/04/11.jpg follistatin

Follistatin – výzkumný projekt fina...

From: https://cdn1.medicalnewstoday.com/content/images/articles/264/264771/child-having-mri-scan.jpg Magnetická resonance srdce u DMD pacientů

Magnetická resonance srdce u DMD pa...

From: https://www.youtube.com/watch?v=PQb-FXrwynI Pozitivní klinické testy léku HT-100

Pozitivní klinické testy léku HT-100

From: https://www.thepharmaletter.com/media/image/biomarinbig.jpg Biomarin – odpovědi na nejčastější otázky

Biomarin – odpovědi na nejčastější ...

From: https://www.catabasis.com/ Druhá fáze klinických testů - CAT-1004

Druhá fáze klinických testů –...

From: http://www.santhera.com/assets/images/content/raxone-in-lhon-indication-dosing-and-administration/_1600x1600_fit_center-center_80/accesstoraxone.jpg Kdy bude Raxone v lékárnách?

Kdy bude Raxone v lékárnách?

From: https://gopeps.com/wp-content/uploads/2016/04/11.jpg follistatin

Follistatin – výzkumný projekt financovaný PPMD

From: https://cdn1.medicalnewstoday.com/content/images/articles/264/264771/child-having-mri-scan.jpg Magnetická resonance srdce u DMD pacientů

Magnetická resonance srdce u DMD pacientů

From: https://www.youtube.com/watch?v=PQb-FXrwynI Pozitivní klinické testy léku HT-100

Pozitivní klinické testy léku HT-100

From: https://www.thepharmaletter.com/media/image/biomarinbig.jpg Biomarin – odpovědi na nejčastější otázky

Biomarin – odpovědi na nejčastější otázky

From: https://www.catabasis.com/ Druhá fáze klinických testů - CAT-1004

Druhá fáze klinických testů – CAT-1004