Follistatin – výzkumný projekt financovaný PPMD

V jaké fázi je tento výzkum?

Tato studie je v I. fázi, výběr účastníků je pouze na pozvání.

Kde tento výzkum probíhá a kdo jej financuje?

Tento výzkum vede Dr. Jerry Mendell z Výzkumného Centra v Celostátní Dětské nemocnici v Ohio. Výzkum financuje PPMD jako nadějný program.

Jaký je cíl nebo účel tohoto výzkumu?

Follistatin je protein, který dokáže stimulovat růst svalů a zlepšit svalovou sílu. Tento výzkum vychází z předběžných studií na myších s DMD , které prokázaly, že dodání follistatinu do svalů injekčně, může způsobit značné zvýšení velikosti a výkonnosti svalů. Pokud budou vědci úspěšní, mohou potenciálně prodloužit pacientovu schopnost chůze. Jedná se o pokus převedení DMD na BMD. Přenos genu do svalu se provádí pomocí AAV (- asociovaný virus ( AAV ). Tento virus se přirozeně vyskytuje ve svalech a nezpůsobí žádné onemocnění člověka.

Kdo je oprávněn k účasti na této studii?

Nábor pacientů je pouze na pozvání. Jde o pacienty s BMD starších 18 let s prokázanou mutací genu pro dystrofin , kteří jsou schopni chůze. Účastníci musí mít zjištěnu atrofii čtyřhlavého svalu se svalovou slabostí ≥ 2 standardní odchylky za použití kvantitativní testování svalů.

Co budou muset účastníci podstoupit?

Účastníci dostanou injekčně gen Fillostatinu přímo do jejich stehenního svalu na jedné nebo obou nohou (pouze jednou). Sto osmdesát dnů po doručení genu budou účastníci absolvovat svalovou bipsii a testy, zda se jejich svalová síla zlepšila a došlo ke zvětšení svalových vláken. V období mezi přenosem genů a biopsií svalů budou účastníci pečlivě sledováni pro případné vedlejší účinky léčby. To bude zahrnovat MRI stehenního svalu před léčbou a 180. den po léčbě. Vyšetření krve a moči, stejně jako fyzikální vyšetření budou prováděny během screeningové návštěvy a několikrát v průběhu studie, aby se prokázalo, že neexistují žádné vedlejší účinky způsobené přenosem.

Jaké jsou plány do budoucna pro tento výzkum?

Pokud bude tato studie úspěšná, budou vědci pokračovat druhou fází studie, ve které se počítá i s pacienty s DMD.

www.nationwidechildrens.org/center-for-gene-therapy



Sdílet: