Eteplirsen – výsledky fáze IIb

Sarepta Therapeutics – výsledky účinnosti a bezpečnosti z rozhodující fáze IIb programu Eteplirsen pro léčbu DMD:

  • Eteplirsen prokázal statisticky významný rozdíl  v testu 6MW (test šestiminutové chůze)  navýšení o 151 metrů ve srovnání s neléčenou skupinou pacientů
  • Výsledky čtvrté svalové biopsie potvrzují fungování mechanismu – přeskočení exonu u všech pacientů a výrobu dystrofinu téměř u všech pacientů.
  • Eteplirsen je navržen tak, že umožňuje výrobu funkčního dystrofinu u pacientů s delecí exonu 51, to je asi 13 % pacientů.

„Jsme povzbuzeni pozitivními klinickými výsledky, jako je statisticky významný rozdíl v 6MWT u pacientů léčených eteplirsenem ve srovnání s neléčenými pacienty,  výsledky biopsie demonstrují přeskočení exonu a produkci dystrofinu u většiny pacientů.“ – Edward Kaye, MD, prozatímní generální ředitel Sarepta a hlavní lékař.

Na základě zákona „Prescription Drug User Fee Act“ (PDUFA) by měl být lék registrován v USA 26. 2. 2016. Eteplirsen již má status „ Orphan Drug“ a „Fast Track“

http://support.cureduchenne.org/site/PageServer?pagename=oct2015page01



Sdílet: