Fast track pro Viltepso od FDA – urychlení vývoje léku pro DMD

Biotechnologická společnost NS Pharma v rámci setkání pořádaném pacientskou organizací Cure Duchenne odprezentovala aktuální výsledky své studie.
Viltolarsen, s obchodním názvem Viltepso, je morfolinový oligomer (PMO), který umožňuje přeskočení exonu 53 a je tedy vhodný zhruba pro 10% všech pacientů s DMD. Přesněji je určen pro delece 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52 a pro samotnou deleci exonu 52. Funguje na základě navázání se na exon 53 pre-mRNA dystrofinu. Viltepso je podáván jednou týdně jako infuze o koncentraci 80 mg/ kg, jejíž podání trvá 60 minut. To může být provedeno i doma za přítomnosti zdravotníka.
Je to jediné schválené exon skipping léčivo, které bylo testováno u chlapců již ve věku 4 let. Do studie byli zapojeni pouze chodící pacienti do 10 let věku, kteří navíc minimálně 3 měsíce užívali glukokortikoidy. Pro splnění kritérií museli absolvovat také pohybové testy. U osmi chlapců bylo po 24 týdnech léčby detekováno průměrné zvýšení tvorby dystrofinu o více než 5%, což jinými slovy znamená průměrně téměř 6% míru tvorby dystrofinu vzhledem ke zdravé populaci. Největší zaznamenaný nárůst tvorby dystrofinu činil více než 14%. U sedmi chlapců z této skupiny došlo k nárůstu tvorby vždy alespoň o 2.5%.
Během testů v Severní Americe a Japonsku nebyly zjištěny žádné závažné vedlejší účinky. Nebylo zjištěno ani toxické působení na ledviny, což ale neznamená, že k tomu nemusí dojít. Mezi projevené vedlejší účinky patří: infekce horních cest dýchacích (nejčastější), lokální reakce v místě aplikace, kašel a horečka.
NS Pharma kromě vývoje léčiv poskytuje také podpůrný program pro pacienty, pečovatele a poskytovatele zdravotních služeb. Každá rodina získá svého poradce, který jim po celou dobu pomáhá koordinovat přístup k léčbě, léčbu samotnou a proplácení léčby. Obdobně NS Pharma poskytuje proškolený personál pro poskytovatele zdravotnických služeb, aby jim také usnadnil zapojení se do tohoto procesu. Pro registraci do programu je pro vašeho lékaře určen tento web, kde vyplní formulář. Tento program je dostupný i pro lidi bez pojištění či nacházející se ve finanční nouzi, pokud dojde ke splnění podmínek.
 

Otázky a odpovědi:

Existují pro Viltepso ještě nějaké další limitace kromě jeho použitelnosti pouze jako léčiva pro přeskočení exonu 53?
Co se týče například věkových omezení, tak žádná nejsou a vcelku je to na zvážení lékaře.
 
Jaká je jeho účinnost v porovnání Vyondys?
Zatím nebyly provedeny studie, takže je to opět na zvážení lékaře, které léčivo zvolí.
 
Jak je s 3. fází testování?
Již minulý rok na podzim se na tom začalo pracovat. Několika chlapcům již bylo léčivo v této fázi aplikováno. Léčivo bude dostupné na trhu ještě při provádění 3. fáze. Po skončení 3. fáze mají účastníci možnost užívat lék ještě po další 2 roky.
 
Je možné přejít na Viltepso, pokud již daný užívá jiný podobný lék?
Zatím nevidíme důvod, proč by někdo, kdo je léčen Golodirsenem, by nebyl schopen změnit lék. To proto, že vyplavení těchto léků z organizmu je velice rychlé (asi 1 den).
 
Jaká bude přibližná cena Viltepso?
V porovnání s konkurencí bude naše cena asi o 6% nižší.
 
Zjistili jste ještě nějaké zvýšení tvorby dystrofinu po 48 týdnech vzhledem k hladinám po 24 týdnech?
Od dokončení již zmíněné 2. fáze, která trvala 24 týdnů, zatím nebyly provedeny biopsie, nýbrž jen 6 minutové testy chůze a podobně, takže nemáme hladiny dystrofinu za období 24 – 48 týdnů.
 
Jak mohou lidé zjistit, zda mohou být také zařazeni do testů?
Prvně se většinou zjišťuje hladina kreatinkinázy a pak také genetické testy a na základě mutace se teprve může určit vhodná léčba.
 
Jaká další exon skipping léčiva NS Pharma plánuje klinicky otestovat?
Je tu jedno potenciální léčivo určeno pro exon skipping 44.
 
Budou testy také dostupné i pro nechodící s DMD?
Nejprve se musí dokončit právě probíhající fáze 3 a pak touto otázkou budeme zabývat.

Sdílet: