Vamorolone – klinická studie v ČR

Klinická studie zkoumající Vamorolone fáze 2b zahájila nábor pacientů s DMD ve věku 4-6 let.Studie by se mělo zúčastnit přibližně 120 chlapců, kteří ještě nebyli léčeni kortikosteroidy. Celkem by měla trvat přibližně 24 měsíců a bude probíhat na 30 pracovištích po celém světě včetně České republiky.
Vamorolone představuje alternativu ke kortikosteroidům – váže se na stejné receptory a má velmi podobné složení a strukturu, ale má méně nežádoucích účinků. Stabilizuje membrány svalových vláken, ale zároveň inhibuje prozánětlivý komplex NF-ĸB, který je ve svalech pacientů s DMD aktivován při narození.
Mezinárodní dvojitě zaslepená studie s názvem VISION-DMD je sponzorována společností ReveraGen BioPharma.

Sdílet: