Dobré zprávy od Catabasis Pharmaceuticals

První A fáze testování CAT-1004 pro léčbu DMD ověřila bezpečnost a toleranci. To je slibný předpoklad pro zahájení části B již v polovině letošního roku.

Všechny tři dávky testované látky CAT-1004 byly obecně dobře snášeny, bez závažných vedlejších účinků. Většina nežádoucích účinků byla mírné povahy a nejčastěji měly povahu gastrointestinální, především průjem. Nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí účinky, díky kterým by muselo být užívání látky přerušeno.

  • CAT-1004 je navržen tak, aby zabránil tvorbě zánětu, který je způsoben  molekulou zvanou “NF-ĸB”, o které se ví, že přispívá k ochabování a ztrátě svalové hmoty u DMD.
  • CAT-1004 je ústně podávaná látka a společnost CP věří, že má potenciál stát se účinnou terapií pro léčbu DMD bez ohledu na konkrétní mutaci či deleci v dystrofinovém genu.
  • CAT-1004 je blokátor proteinu NF-kB,  který je aktivován u pacientů s DMD i u některých dalších nervosvalových onemocnění.

Snížení svalové degenerace a lepší regenerace svalů, to jsou účinky CAT-1004. Studie se provádí ve dvou po sobě následujících částech, část A a část B.

Část A – účastnilo se jí 17 chodících chlapců ve věku 4 až 7 let s nejrůznějšími mutacemi. Chlapci nesměli užívat alespoň 6 měsíců před testem steroidy. Studie ověřovala různá dávkování  a byla dvojitě zaslepená. Délka studie -12 týdnů. CAT 1004 má statut léku pro vzácná onemocnění v zrychleném řízení jak od FDA tak EMA.

http://catabasis.com/pdfs/Catabasis%20MoveDMD%20Part%20A%20results.pdf



Sdílet: