Pozitivní klinické testy léku HT-100

Předběžné klinické údaje z probíhající fáze 1b/ 2 ukazují statisticky významné zlepšení svalové síly

Cambridge, Mass. – 18 června 2015 – Akashi Therapeutics Inc., biofarmaceutická společnost vyvíjející léčbu Duchennovy svalové dystrofie, dnes oznámila pozitivní průběžné klinické výsledky probíhajícího klinického testu HT-100, který je ve fáze 1b/2a. Jde o orálně aplikovatelnou malou molekulu vyvinutou s cílem snížit fibrózu a zánět a podporující zdravou regeneraci svalových vláken u chlapců s DMD. V klinickém testu byly pozorovány statisticky významné rozdíly ve svalové síle ve srovnání s kontrolní skupinou a příznivý bezpečnostní profil.

„Jsme nadšeni předběžnými výsledky testu HT-100 ve fázi 1b/2a, lék má silné protizánětlivé a anti-fibrotické účinky a demonstroval svůj potenciál léčit DMD“, řekl Marc B. Blaustein, výkonný ředitel Akashi Therapeutics. „Ve skupině chlapců ve studii došlo k nárůstu svalové síly nad jejich výchozí hodnoty a ke statisticky významnému zlepšení vzhledem ke kontrolní skupině. Těšíme se na další testování, a jak bude studie pokračovat, budeme podávat zprávy o pokroku ve vyhodnocování HT-100 jako slibné možnosti léčby pro všechny chlapce s DMD“.

Předběžná data ke 12. červnu:

• 10 pacientů s DMD účastnících se studie od 18 do 22 měsíců a s nejméně šesti měsíci kontinuální dávkování dosáhlo v průměru svalové síly o 23% větší než kontrolní skupina užívající steroidy. K měření byly použity kvantitativní svalové testy (QMT) horních a dolních končetin.
• Průměrné zvýšení celkové svalové síly ve srovnání s výchozí hodnotou (začátek studie) bylo po 18-22 měsících 11,7%.
• Toto jsou data z testování dvou nejnižších dávek. Průměrný věk účastníků bylo 10,4 ±2.55. Všichni účastníci studie jsou na stabilní dávce kortikosteroidů.
• HT-100 je dobře snášena, nebyly zjištěny závažné nežádoucí účinky. Databáze vedlejších účinků obsahuje kumulativně 10,5 roku léčby, jsou v ní data 6ti pacientů léčených 12-13 měsíců a 10ti pacientů léčených 9-10 měsíců.

O HT-100:

HT-100 je lék pomalu uvolňující halofuginone, je to orálně aplikovatelná malá molekula navržena tak, aby snížila fibrózu a zánět a podporují regeneraci svalových vláken u pacientů s DMD. HT-100 byl udělen status „orphan drug“ pro DMD jak v USA a EU. Fáze 1b/2a v současné době probíhá v pěti nemocnicích v USA ve zrychleném režimu. Vývoj HT-100 je velkoryse podporován pacientskými organizacemi. Seznam těchto organizace lze nalézt na adrese: http://akashirx.com/financial-supporters/

Zdroj: http://akashirx.com/2014site/wp-content/uploads/2015/06/Akashi_061815.pdf



Sdílet: