Klinické studie
Souhrnný přehled vyvíjených léčiv pro DMD rozčleněný dle druhů terapeutických přístupů k léčbě
Rodiny, které pečují o děti s DMD vidí v klinických studiích velkou naději na léčbu, která má potenciál zlepšit kvalitu života a prognózu DMD. V současné době se naděje na léčbu či zlepšení života a spec. péče o DMD pacienty stále zvyšuje. Ale společně s touto nadějí může dojít i k velkému zklamání, pocitům úzkosti a frustraci z toho, že výzkum je velice složitým a zdlouhavým procesem, navíc ovlivněný legislativou a schvalovacími procesy.
Mít naději je důležité k tomu, abychom mohli žít dál a dosahovat pokroku. Přitom je třeba mít realistická očekávání z výsledků klinických studií. Buďte připraveni na tyto možnosti:
- Ne všichni účastníci KS můžou mít prospěch z klinických testů (KS) a v některých případech se můžou objevit vážné vedlejší účinky.
- Cílem klinického hodnocení je shromáždit údaje o bezpečnosti, dávkování a nebo účinku léčby u celé skupiny účastníků KS.
- V některých studiích, dostává testovanou látku pouze jedna skupina účastníků, druhá skupina dostává placebo (neúčinnou látku) a nikdo, dokonce ani zdravotnický personál nesmí vědět, kdo z pacientů dostává potenciální lék a kdo placebo.
- U většiny KS není žádná záruka toho, že terapie bude pokračovat u pacientů i po jejím skončení.
