15. Mezinárodní konference pro DMD/BMD v Římě

 
Ve dnech 16. – 19. 2. se zástupci pacientské organizace END DUCHENNE  zúčastnili dvou důležitých zahraničních konferencí – Rome Meeting UPPMD a 15. Mezinárodní konference pro DMD/BMD v Římě. Letos poprvé se konferencí zúčastnil také zástupce českých pacientů s neinvazivní ventilací- Martin Petrásek.
Úvodní den konference jsme představili pacientskou organizaci End Duchenne a prezentovali naše odborné projekty, které se zaměřují na neinvazivní ventilaci pacientů s NSO (odborný garant projektu MUDr. David Kemlink Neurologická klinika 1LFUK VFN v Praze)  a výzkum kardiomyopatie u DMD (MUDr. Martin Pešl, FN Brno).
Meetingu  UPPMD  se zúčastnili zástupci pacientských organizací z mnoha evropských zemí a zástupci pacientů z nejrůznějších evropských i mimoevropských států. Právě diskuze o úrovni poskytované péče v jednotlivých zemích otevřela blok věnovaný úloze pacientských organizací ve vývoji nových léků.
Emotivní byl příspěvek  dospělého pacienta Johna  Hastie z organizace DMD Pathfinders -https://www.youtube.com/watch?v=U8XMN_RlbeQ , který se intenzivně věnuje práci pro tento charitativní projekt a snaží se zlepšovat specializovanou péči o dospělé pacienty s DMD ve Velké Británii a hájit jejich  práva na nezávislý a plnohodnotný život.
 
UPPMD Meeting
 
Diskuze na téma koncové body klinických testů. Právě správně stanovené koncové body jsou alfou a omegou úspěšnosti klinických testů. Známe z historie, že špatně nastavené koncové body studie dokáží zmařit mnohaletou práci vědců na vývoji léků pro DMD.
Dalším problémem je výběr pacientů pro klinické testy , dosud byli vybíráni pacienti na základě parametrů – chodící, užívající steroidy…. Zájmem naší komunity je s ohledem na změny koncových bodů, rozšířit skupinu pacientů i pro nechodící a dospělé chlapce.
Během několika měsíců budou k dispozici aktualizované a rozšířené standardy péče o DMD pacienty.
 
 

Sdílet: