World Duchenne Organization Online Members Meeting 2020

Na základě zdravotních opatření se rada WDO rozhodla zrušit setkání v Římě a místo toho proběhla stručná on-line prezentace.
Hovořilo se o vědecké radě WDO (Scientific directors committee), která se mimo jiné zabývá tím, jak můžeme efektivně používat biobanky, jak rozpoznat falešné zprávy z výzkumu, a která také podporuje vzdělávání výzkumníků a lékařů.
WDO se drží FAIR principů (nalezitelné, dostupné, interoperabilní a znovu použitelné) k tomu, aby se zajistila nejlepší možná správa dat pacientů a nakládání s těmito daty.
Proběhly velké aktualizace webu WDO a to zejména ve WDO knihovně: zde můžete získat přístup k věděckým článkům (po zažádání na e-mail Suzie-Ann Bakkerové), které jsou mesíčně aktualizovány odborníkem. Členi mají přístup k celým článkům.
 

Byly představeny tyto projekty:

Vision-DMD

Celosvětový projekt, který zkoumá bezpečnost a účinnost syntetického steroidu Vamolorone (VBP15) u chodících chlapců s DMD a v současné době je jeho klinická studie ve fázi 2b.

BIND

Zjišťuje jak je mozek ovlivněn při Duchennově svalové dystrofii (DMD) a Beckerově svalové dystrofii (BMD) a cílem je najít možné způsoby léčby neurologických komplikací u lidí s těmito poruchami.

SHARE4RARE

Jedná se o komunitu zahrnující pacienty, pečovatele, kliniky a vědce. Jejich spolupráce by měla zrychlit pokroky v při léčbě vzácných nemocí.

TRIALS@HOME

Cílem je prozkoumat potenciál digitálních technologií pro použití v „dálkových decentralizovaných klinických testech“ (RDCT). Digitální technologie a nositelná zařízení umožňují vyhodnocovat stav pacienta na dálku – zatímco je v pohodlí domova nebo se zapojuje do každodenního života. Pokud budou použity během klinických testů, mohl by se díky nim dramaticky snížit počet návštěv na klinikách.
 

WDAD (celosvětový den Duchenne)

• Jeho cílem je zvýšit povědomí o DMD.
• Zapojilo se již více než 100 organizací z celého světa.
• Přináší sebou vzdělávací akce.
• Promo video z roku 2019 bylo přeloženo do 21 jazyků, dostalo se i do TV, nákupních řetězců, … a tím se podařilo oslovit miliony lidí. Video vznikalo hlavně ve Španělsku.
• Tématem pro rok 2019 bylo: vhodné stravování u pacientů s DMD.
• V roce 2020 se mají přidat další organizace, opětovně bude podpořen parlamentem EU a vznikne nové video. Tématem bude: DMD a mozek.

Celosvětový průzkum o DMD/BMD registrech

Má přinést informace o tom, co se děje s daty. Výsledek by měl vést k vytvoření nové strategie, jelikož momentálně existuje příliš mnoho registrů a způsobů jak data získávat a to je nepřehledné. Průzkum momentálně stále probíhá.

Sdílet: