Vývoj HT-100 bude pokračovat – Akashi Therapeutics

Biofarmaceutická firma Akashi Therapeutics, Inc. dnes oznámila, že americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) dokončil svůj přezkum a dospěl k závěru, že Akashi může pokračovat v klinickém vývoji látky HT-100 pro léčbu DMD. Akashi plánuje zahájit co nejdříve novou studii, Halo-DMD-04. Cílem studie HALO-DMD-04 bude zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, a účinnost HT-100 při nižší dávce 150 ug / den.

Jak HT-100 funguje?

HT-100 (postupné uvolňování halofuginonu) je orálně podávaný lék určeny ke snížení fibrózy a zánětu a k podpoře zdravé regenerace svalových vláken u pacientů s DMD.  HT-100 získal statut „fast track“ v USA i EU.

http://www.businesswire.com/news/home/20170322005286/en/Akashi-Therapeutics-Receives-FDA-Clearance-Resume-HT-100

Jak funguje halofuginon?

Tato látka se nachází v kořenech čínské hortenzie. V roce 2009 vědci z Harvardské lékařské fakulty zjistili, že halofuginon blokuje tvorbu poškozujících imunitních buněk, označovaných zkratkou Th17. Jejich existence byla objevena o pouhé 3 roky dříve, a jak se ukázalo, právě tyto buňky se podílí na rozvoji mnoha autoimunitních onemocnění, jako je lupénkarevmatoidní artritidaroztroušená skleróza nebo Crohnova choroba. Halofuginon blokuje tvorbu buněk Th17, ale další složky imunitního systému nijak neovlivňuje, což z něj dělá potenciálně velmi užitečný lék.

Další výzkum demonstroval, že halofuginon aktivuje signalizační dráhu, která se normálně zapíná ve chvíli, kdy buňka trpí nedostatkem aminokyselin (amino acid response pathway, AAR). V takové stresové situaci najede na úsporný režim a zastaví výrobu proteinů, které nejsou životně důležité. Mezi ně patří i látky, které vyvolávají zánět a zhoršují autoimunitní onemocnění. Zároveň se zastaví i diferenciace buněk Th17.

Svým působením halofuginon vlastně napodobuje kalorickou restrikci, která podle mnohých studií prodlužuje život a brání rozvoji zánětlivých nemocí souvisejících s vysokým věkem. Ve své nejnovější studii vědci z Harvardu zjistili, jakým způsobem halofuginon aktivuje signalizační dráhu AAR. Jeho přítomnost zablokuje enzym, který do proteinů zabudovává aminokyselinu prolin (tRNA syntetáza EPRS). Jakmile k tomu přestane docházet, začne buňka pociťovat „hlad“ a nastartuje stresovou odpověď se všemi pro nás příznivými účinky.

Zdroj: Science DailyNature Chemical Biology

Keř Dichroa febrifuga roste v oblasti východní Asie od středních po vysoké polohy. Tato rostlina je po staletí úspěšně využívána v tradiční čínské medicíně jako lék proti malárii. Američtí lékaři, kteří její vlastnosti nedávno zkoumali vědeckými prostředky, v ní objevili skutečný elixír mládí.

Tým pod vedením Tracy Kellerové z Harvardovy univerzity se věnoval výzkumu způsobů, jimiž látka halofuginon, která se nachází zejména  v kořenech rostliny, ovlivňuje procesy v buňkách. Ukázalo se, že její podání navozuje buňce pocit, že má málo živin, konkrétně aminokyselin, z nichž buňka staví proteiny. V takovém “stavu nouze” se zastaví syntéza těch proteinů, které nejsou pro život buňky zcela nezbytné.

Tento mechanismus je zodpovědný za její antimalarické vlastnosti – zabraňuje totiž plasmodiím, původcům malárie, v růstu. Podobným způsobem však zabraňuje i vzniku proteinů imunitní odpovědi, které jsou zodpovědné za autoimunitní problémy, zejména záněty.

http://21stoleti.cz/2012/02/15/cinsky-elixir-mladi/



Sdílet: