Výsledky 2. fáze studie HOPE-2 firmy Capricor

Biotechnologická firma Capricor Therapeutics představila výsledky 2. fáze dvojitě zaslepené placebo studie s názvem HOPE-2. Jde o závěry 12 měsíčního testování  léčiva CAP-1002. Tato studie se z 80% sestávala z nechodících pacientů, přičemž všichni zúčastnění užívali steroidy.
CAP-1002 je určeno pro pacienty v pokročilém stadiu DMD. CAP-1002 se sestává z alogenních CDC buněk. Jde tedy o buněčnou terapii pomocí srdečních buněk, u které byl potvrzen silný vliv na imunitní systém. Cílem je zjistit, zda CAP-1002 dokáže nasměrovat činnost imunitního systému pro regeneraci buněk. CDC buňky fungují na základě vypouštění exozomů.
Výsledkem studie byly zlepšené funkce horních končetin, srdce i dýchání. Jedná se o statisticky významný rozdíl v porovnání s placebo skupinou. Vedoucí studie Craig McDonald, M.D. k tomu dodává: “Výsledky studie HOPE-2 mě neuvěřitelně potěšily… Toto je první klinická studie, která přinesla pozitivní výsledky pro pacienty v pokročilém stádiu DMD…“. Studie dále zaznamenala snížení hladiny enzymu CK-MB, která bývá zvýšena jen při poškození srdečního svalu a u zdravých osob není většinou měřitelná. Toto je první studie, která ukázala současné zlepšení srdečních funkcí a snížení hladiny CK-MB.
Léčivo bylo dobře snášeno. FDA udělila léčivu CAP-1002 mimo jiné i status „Lék pro vzácné onemocnění“. Firma Capricor již započala přípravu pro komerční výrobu CAP-1002.
Zdroj

Sdílet: