Vrcholí souboj biotechnologických společností

Vrcholí souboj biotechnologických společností – Sarepta Therapeutics a BioMarin, které žádají o schválení svých kandidátů na zpomalení progrese DMD. Tlak na schválení těchto nových léků je obrovský, je možné ho přirovnat ke schvalování léků na AIDS v roce 1980. O výsledky schvalování se intenzivně zajímá Wall Street vzhledem k velkému tržnímu potenciálu.

Nyní biotechnologická bitva vrcholí. Akcie Sarepty jsou podle Barron’s – odborníků z Wall Street silně podhodnocené vzhledem k objemu budoucího prodeje léků a jeho potenciálu pro léčbu DMD. V pátek akcie Sarepty vzrostly o 30%, na $ 33, poté, co zpráva FDA byla kritická k jeho konkurentovi firmě BioMarin a jejímu kandidátovi – drisapersenu. Zpráva snižuje šance na schválení drisapersenu, akcie firmy poklesly o 6% na – $ 97.

FDA a jeho hodnotící tým považují účinnost drisapersenu za nekonzistentní. Dalším mínusem pro tento lék je jeho bezpečnostní profil, kdy došlo k poškození ledvin a snížení počtu krevních destiček.

Oba léky jsou navrženy tak, aby dokázaly v těle vyrobit dystrofin – protein, který chybí u chlapců s DMD. Další negativum pro BioMarin je zjištění, že drisapersen měl malý účinek na zvýšení úrovně dystrofinu, a to je velmi znepokojující. FDA by měla rozhodnout 27.12. Hlavní lékař  BioMarin doktor Hank Fuchs, minulý týden řekl důrazně odborníkům z Barron, že „Celková bilance rizik a přínosů je příznivá.“

Oba kandidáti na léčbu- drisapersen a eteplirsen čekají na „urychlené schválení“, které umožňuje získat povolení ke komerčnímu prodeji na základě méně rozsáhlých klinických a biochemických dat, než je obvykle nutné pro schválení. FDA zvažuje „fast track“ v případě léčiv vyvíjených na závažná a život ohrožující onemocnění, pro která neexistuje žádná účinná léčba.

Poradní výbor FDA svolal slyšení pro eteplirsen na 22. 1. 2016 a rozhodnutí by mělo padnout 26. 2.2016. Zásadní při rozhodování bude, zda povzbudivé výsledky z malé tři leté klinické studie zahrnující pouze 12 chlapců jsou dostačující ke schválení. FDA většinou vyžaduje studie s mnohem více účastníky, aby bylo prokazatelné, že výsledky nejsou dílem náhody.

Poradní výbor FDA umožní dvě hodiny veřejného připomínkového řízení, je to dvojnásobek normálního času, protože se očekává velký zájem veřejnosti – především pacientů a jejich rodin. Je velice neobvyklé, aby FDA rozhodovala o dvou konkurenčních lécích na stejnou nemoc v tak krátkém časovém úseku. FDA může schválit léky oba nebo ani jeden. Odborníci odhadují šance: Sarepta – 75 %, Biomarin méně než 50 %.

Oba léky jsou navrženy tak, aby ‚přeskočily mutace v dystrofinovém genu v  exonu-51 a dokázaly vyrobit sice zkrácený, ale funkční protein. Obě společnosti současně vyvíjí léky pro další bodové mutace v jiných exonech, např. Sarepta by chtěla mít léky na dalších 8 exonů do konce roku 2018. Cílem exon skipping léků je zpomalení progrese nemoci, prodloužení doby chůze, zachování dýchacích a srdečních funkcí a prodloužení života. Asi nelze očekávat, že by tyto léky dokázaly zásadně zvrátit existující poškození svalů a postavit pacienty z vozíku na nohy. Avšak pro pacienty a jejich rodiny, je schválení léků otázkou života a smrti.

„Eteplirsen zachránil život mého syna,“ říká Christine McSherry, další z rodičů z Bostnu, jejíž syn Jett, (nyní 20), byl přijat do studie s eteplirsenem v loňském roce. „Jett dýchá lépe a může se sám najíst, což dříve nedokázal.“

http://www.barrons.com/article_email/biotechs-biggest-battle-1448083775-lMyQjA1MTE1NTI2MTAyODE4Wj



Sdílet: