Viltepso – japonský „skokan“ pro léčbu DMD

FDA schválila lék japonské firmy NS Pharma s názvem Viltepso  nebo Viltolarsen pro pacienty s DMD a vhodnou mutací pro přeskočení exonu 53. Cílovou skupinou je přibližně 8% pacientů s DMD.  U tohoto léku, stejně jako u ostatních schválených  exon skipping léků, nejsou  podloženy důkazy, že  dokáží změnit průběh onemocnění, ale prokázal produkci dystrofinu v těle pacientů s DMD.
Viltepso se tak stává konkurentem léku Vyondys 53, který vyvinula farmaceutická společnost Sarepta  Therapeutics.  Zdá se, že japonský lék dokáže zajistit produkci většího množství dystrofinu než lék od Sarepty.
Před čtyřmi lety by bylo schválení Viltepso ze strany FDA mnohem více překvapivé. Ale v roce 2016 FDA vytvořila precedens tím, že chválila Exondys 51 na základě tří malých studií s nejednoznačnými výsledky, kdy léčba pomohla vytvořit přibližně 1% normální hladiny dystrofinu v těle. Rozhodnutí bylo velmi kontroverzní, předcházelo mu napjaté zasedání poradního panelu odborníků na jedné straně a emotivní vystoupení zástupců pacientské komunity na straně druhé. Dokonce po interním sporu uvnitř FDA, někteří zaměstnanci agenturu opustili.
Sarepta získala v loňském roce podmíněně „zelenou“ od  FDA pro lék Vyondys 53, což je také infuzní, „exon-skipping“ lék pro cílovou skupinu pacientů s DMD. Schválení bylo opět dramatické a Sarepta úspěšně apelovala na počáteční odmítnutí vyšších úředníků agentury.
U obou léků je Sarepta povinna provést potvrzující testy, aby prokázala, že Exondys 51 a Vyondys 53 skutečně zlepšují životy pacientů. Společnost zatím nemá takové důkazy; tyto studie přijímají pacienty a očekává se, že přinesou výsledky během několika příštích let.
Jejich podmíněné schválení však připravilo půdu pro středeční rozhodnutí o léku Viltepso. Stejně jako Sarepta musí i NS Pharma prokázat funkční přínos v potvrzovací studii.
V současné době nejlepší informace, které doktoři a pojišťovny mohou použít k určení hodnoty každého léčiva, je potvrzená hladinu dystrofinu, která se po podání léku v těle pacientů vytvoří.
Pacienti na přípravku Vyondys 53 produkovali v průměru 1,02% normální hladiny dystrofinu po 48 týdnech léčby, ve srovnání s 0,1% na začátku studie.
Výsledky studie pro Viltepso , které se účastnilo  16 DMD pacientů s vhodnou mutací, publikované nedávno v JAMA Neurology, ukázaly, že hladiny dystrofinu vzrostly z průměrných 0,6% na počátku na 5,9% normálu po 25 týdnech.
V komentáři  BioPharma Dive si mluvčí Sarepty všiml vyšší základní produkce dystrofinu u pacientů v klinickém hodnocení NS Pharma. Měřeno od výchozího stavu do konce studie, mluvčí řekl, že léčba Viltepso a Vyondys vedla k podobné násobné změně oproti výchozímu stavu, asi 10krát.
Cena léku japonské společnosti je nižší než lék Sarepty.  Cena léku se odvíjí od hmotnosti pacienta. Podle mluvčího japonské společnosti stojí Viltepso přibližně  733 000 dolarů ročně u pacientů s hmotností 30 kilogramů. Vyondys 53 by pro srovnání stejné hmotnosti stál asi 748 000 dolarů ročně pro pacienta.
Stejně jako u přípravku Vyondys 53 obsahuje označení léku varování před možnými vedlejšími účinky – poškození ledvin, které se potvrdily u testů na zvířatech. Což byl také jeden z důvodů proč FDA schválení exon skipping léku napoprvé zamítla. Tyto vedlejší účinky  se však neprojevily u lidí.
Nejčastějšími nežádoucími účinky byly kašel, horečka a infekce horních cest dýchacích.
zdroj

Sdílet: