Vědci použili metodu CRISPR k opravě mutace způsobující DMD
Genová editace technikou CRISPR umožnila vědcům opravit mutaci ve svalových kmenových buňkách ve zvířecím modelu DMD. Korekce mutací ve svalových kmenových buňkách pomocí techniky CRISPR, může připravit cestu pro trvalou léčbu svalové dystrofie.
Vedoucí výzkumu a autor studie Dongsheng Duan, PhD, profesor Margaret Proctor Mulligan z UNIVERSITY OF MISSOURI-COLUMBIA vysvětluje, že zde ale existuje velké riziko opotřebení (relapsu) geneticky upravených svalových buněk. Pokud by se podařilo opravit mutaci ve svalových kmenových buňkách, nebudou tyto buňky mutaci dále přenášet. Jedno ošetření buněk pomocí CRISPR ve svalových kmenových buňkách by mohlo vést k nepřetržité expresi dystrofinu v regenerovaných svalových buňkách.
Ve spolupráci s dalšími kolegy a vědci profesor Duan zkoumal, zda je možné efektivně editovat svalové kmenové buňky myší. Vědci nejprve dodali nástroje pro úpravu genů do normálního myšího svalu prostřednictvím AAV9 viru, který byl nedávno schválen americkým úřadem pro potraviny a léčiva pro léčbu SMA. Svaly ošetřené AAV9 pak transplantovali do imunodeficitní myši. Transplantovaný sval nejprve odumřel ale záhy byl regenerován pomocí svých kmenových buněk. Pokud by byly kmenové buňky úspěšně editovány, měly by regenerované svalové buňky nést také upravený gen. Předpoklady vědců byly správné, protože v regenerovaném svalu našli množství upravených buněk. Poté testovali, zda svalové kmenové buňky v myším modelu DMD mohou být editovány pomocí CRISPR. Buňky regenerované z těchto upravených buněk úspěšně produkovaly dystrofin.
„Toto zjištění naznačuje, že editace genu pomocí CRISPR může poskytnout metodu celoživotní korekce genetické mutace u DMD a potenciálně dalších svalových onemocnění,“ řekl Duan. „Náš výzkum ukazuje, že CRISPR lze použít k efektivní úpravě kmenových buněk zodpovědných za regeneraci svalů.
Výsledky výzkumu naznačují, že editace genu technikou CRISPR může trvale korigovat genteické mutace u DMD a potenciálně dalších svalových onemocnění,“ řekl Duan. „Náš výzkum ukazuje, že CRISPR lze použít k efektivní úpravě kmenových buněk zodpovědných za regeneraci svalů.
https://www.technologynetworks.com/genomics/news/researchers-use-crispr-to-correct-mutation-in-duschenne-muscular-dystrophy-model-324043?fbclid=IwAR3toJdau01pikTFf5in0O0Y38NqtC2AghL6rd_e474SrW9JyC09hp17sho
Sdílet:
