Studie PPMD zkoumající poměr přínosů a rizik

Holly Peay, 9. června 2014

PPMD je velmi potěšeno, že výsledky nedávného projektu zkoumajícího poměr přínosů a rizik, který vedl náš tým, byly publikovány v Clinical Therapeutics. Z článku vyplývá, že pečovatelé jsou ochotni přijmout vážné riziko, pokud je vyváženo zpomalením nebo zastavením progrese ochabnutí svalů, i v případě neprodloužení délky života. Tyto preference by měly být vzaty v úvahu americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) při hodnocení poměru přínosů a rizik u nových terapií pro DMD.

Studie byla provedena ve spolupráci s Johnem F. P. Bridhesem, PhD, odborníkem v oblasti aplikace metod vyjádřených preferencí a zapojení pacientů a pečovatelů do analýzy přínosů a rizik. Tato studie potvrzuje to, o co jste se s námi podělili v rámci našeho projektu Share Your Story (viz níže uvedené úryvky). I nadále budeme důrazně prosazovat, aby FDA měl při schvalovacím procesu tyto postoje na zřeteli.

„Co se týče smrtelných onemocnění, FDA by měl zajistit, že je přípravek bezpečný a že rizika a přínosy uváděné výrobcem jsou pravdivá. Naším úkolem by mělo být určit, na základě těchto informací, zda ho chceme dát svým dětem. Je to nesmírně osobní rozhodnutí, které se týká rodičů a dítěte s DMD.“

„Uvědomuji si, že je nezbytná opatrnost, ale také vím, že naše děti umírají. Rodiče by měli mít možnost zhodnotit rizika a přínosy léku, který prošel předběžným testováním. Byla bych raději, kdyby můj syn zemřel a věděla jsem, že se snažil a bojoval, ne jen čekal a doufal…  Jsem rodič, který je ochotný přijmout poučené riziko!“

„Když máte před sebou určitý počet let k tomu, aby vzniklo něco, co by mohlo zachránit život vašemu synovi předtím, než je příliš pozdě, díváte se na potřebu léčby s touhou jako nikdo jiný. Co bychom dali za možnost využití exon skipping léků se velmi liší od toho, co si mohou rodiny bez tohoto onemocnění myslet.“

PPMD právě plánuje druhou fázi, v níž bychom chtěli zpovídat mladistvé a dospělé pacienty s DMD a pečovatele a také do průzkumu zapojit další země.



Sdílet: