Společnost Pfizer zahájila 3. fázi genové terapie pro DMD

7.1.2021
V Barceloně byla  29.12.2020 podána prvnímu pacientovi s DMD genová terapie PF-06939926 společnosti Pfizer   v rámci 3. fáze klinické studie  CIFFREO.
PF-06939926 je kapsle rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (rAAV9) nesoucí mini-dystrofin. Jako dodací vektor byla vybrána kapsida rAAV9 kvůli svému potenciálu zaměřit se na svalovou tkáň.
Globální multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bude analyzovat účinnost a bezpečnost PF-06939926 u chlapců s DMD. Klinické studie se bude účastnit  99 chodících pacientů  ve věku od čtyř do sedmi let na 55 pracovištích  v 15 státech.
Primárním koncovým bodem studie je změna od výchozího stavu v hodnocení North Star Ambulatory Assessment (NSAA) po uplynutí jednoho roku. NSAA je 17-položkový test, který měří hrubou motorickou funkci chlapců s DMD. Bez ohledu na kohortu dostanou účastníci genovou terapii buď na začátku studie nebo po roce léčbě placebem. Účastníci budou sledováni ve studii CIFFREO po dobu pěti let po léčbě  genovou terapií.
Zahájení  stěžejní studie  je prvním programem genové terapie  u DMD ve fázi  3. Znamená důležitý milník pro komunitu DMD, protože v současné době nejsou k dispozici možnosti léčby pro všechny genetické mutace způsobující  DMD. Zdroj

Sdílet: