Sarepta Therapeutics zveřejnila pozitivní výsledky testu MOMENTUM
Sarepta Therapeutics zveřejnila pozitivní výsledky 2.fáze klinického testu MOMENTUM. Jedná se o klinický test sloučeniny SRP-5051 pro DMD pacienty s vhodnou mutací pro přeskočení exonu 51.
Co je SRP-5051?
SRP-5051 je eteplirsen nové generace. Sloučenina SRP-5051 je zaměřena na léčbu stejné cílové skupiny pcientů s DMD jako lék eteplirsen ale v porovnání s eteplirsenem je „nabitá“. Využívá technologii firmy Sarepta a to chemickou platformu nové generace – PPMO (peptid fosforodiamidát morfolino oligomer). Tím se zvyšuje kapacita pronikání do buněk. Technologie PPMO zahrnuje patentované spojení PMO s přírodním peptidem prostupujícím buňkami, jehož cílem je zvýšit buněčnou absorpci léčiva ve svalové tkáni.
Při celkové dávce přibližně 10krát nižší než eteplirsen vykázala sloučenina SRP-5051 v dávce 20 mg / kg zvýšenou expozici tkáně, účinnější přeskakování exonu a vyšší produkci dystrofinu bez negativních renálních nebo jiných laboratorních nálezů.
Výsledky z části A studie MOMENTUM se vzestupnou dávkou potvrdily konzistentně vyšší expozici tkáně, přeskakování exonu a produkci dystrofinu u pacientů užívajících měsíční dávku SRP-5051 ve srovnání s výchozí hodnotou. SRP-5051 byl obecně dobře tolerován ve všech skupinách dávkování, nebyly hlášeny žádné klinické ani laboratorní nálezy. Výsledky podporují pokračující zvyšování dávky SRP-5051 a další klinický vývoj. Součástí testu je ověřit maximální tolerovanou dávku této sloučeniny.
„Technologie PMO RNA společnosti Sarepta je stěžejní platformou, na které navrhujeme terapie k léčbě pacientů se svalovou dystrofií Duchenne.“ Naše technologie PPMO nové generace je navržena tak, aby zvyšovala penetraci buněk s cílem nabídnout významně lepší účinnost s pohodlnějším dávkováním u pacientů s DMD, u nichž je možné přeskočit exon, “řekl Doug Ingram, prezident a výkonný ředitel společnosti Sarepta.
Celá zpráva zde
nebo na www.clinicaltrials.gov.
Sdílet:
