Sarepta Therapeutics zveřejnila pozitivní výsledky klinické studie Momentum

Druhá fáze části A globální studie MOMENTUM (studie 5051-201) zahrnuje testování vícestupňového dávkování látky SRP-5051 pro DMD pacienty s vhodnou mutací ro přeskočení exonu 51.
SRP-5051 je eteplirsen nové generace.  Sloučenina SRP-5051 je zaměřena na léčbu stejné cílové skupiny pacientů s DMD  jako lék eteplirsen ale v porovnání s eteplirsenem je „nabitá“. Využívá technologii firmy Sarepta a to  chemickou platformu nové generace – PPMO (peptid fosforodiamidát morfolino oligomer). Tím se zvyšuje kapacita pronikání do buněk. Technologie PPMO zahrnuje patentované spojení PMO s přírodním  peptidem prostupujícím buňkami,  jehož cílem je  zvýšit buněčnou absorpci léčiva ve svalové tkáni.
Součástí testu je ověřit maximální tolerovanou dávku této sloučeniny.
Aktuální výsledky naznačují vysoce účinnou léčbu nové generace, která by mohla nabídnout vyšší účinnost při méně častém dávkování.  Prediktivní model společnosti Sarepta naznačuje, že SRP-5051 při dávkování  30 mg / kg dosáhne produkce více než 10% dystrofinu při pravidelném měsíčním dávkování.
zdroj

Sdílet: