Sarepta Therapeutics hlásí pozitivní výsledky studie Momentum
Výsledky 2. fáze studie Momentum naznačují, že lék s názvem SRP-5051 je potenciálně účinnější než Eteplirsen (Exondys 51) při nižších dávkách i méně častém dávkování. SRP-5051 je Eteplirsen nové generace. Sloučenina SRP-5051 je zaměřena na léčbu stejné cílové skupiny pacientů s DMD jako lék Eteplirsen (Exondys) ale v porovnání s ním je „nabitá“. Využívá technologii firmy Sarepta a to chemickou platformu nové generace – PPMO (peptid fosforodiamidát morfolino oligomer). Tím se zvyšuje kapacita pronikání do buněk. Technologie PPMO zahrnuje patentované spojení PMO s přírodním peptidem prostupujícím buňkami, jehož cílem je zvýšit buněčnou absorpci léčiva ve svalové tkáni. Součástí testu je ověřit maximální tolerovanou dávku této sloučeniny a její bezpečnost.
Lék s názvem SRP-5051 na rozdíl od Exondys, obsahuje látky, které zvyšují vstřebávání. Lék je možné podávat pouze jednou měsíčně a to formou infuze, podobně jako Exondysu (Eteplirsenu). Lék je určen pacientům s vhodnou mutací pro přeskočení exonu 51. Biopsie provedené po třech měsících od začátku studie prokázaly, že SRP-5051 má až 18x vyšší účinnost než Exondys.
Studie Fáze 2 MOMENTUM (NCT04004065) je globální klinická studie s vícestupňovými dávkami. Je navržena tak, aby identifikovala maximální tolerovanou dávku SRP-5051 až u 24 pacientů ve věku 7–21 let, s vhodnou mutací pro přeskočení exonu 51, což představuje přibližně 13% všech případů DMD. Klinická studie probíhá v USA, Kanadě, Austrálii, Velké Británii a EU.
Pozitivní informací je zařazení nechodících pacientů do této klinické studie.
Více informací:
Sdílet:
