Sarepta požádala o urychlené schválení dalšího léku pro DMD

Casimersen (SRP-4045) byl vyvinut pro přeskočení exonu 45.  Jedná se  v pořadí již o třetí exon skipping lék, který by mohl doplnit Exondys 51 (exon 51)  a Vyondys 53  (exon 53).  Tyto tři léky by pokryly léčbu přibližně 30 % pacientů s DMD.  Sarepta dlouhodobě usiluje o léčbu pro co největší počet pacientů s DMD.
Exon skipping léky fungují tak, že přeskočí chybné místo genu a dojde k tvorbě sice zkráceného ale funkčního dystrofinu. Casimersen je speciálně navržen tak, aby přeskočil exon 45, což představuje asi 8 % pacientů s DMD v vhodnou mutací.
Studie s názvem  ESSENCE (známá také jako studie 4045-301), globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná studie fáze 3,  hodnotí účinnost a bezpečnost u pacientů, u nichž je možné přeskočit exony 45 a 53. Předběžná analýza dat z ESSENCE prokázala statisticky významné zvýšení produkce dystrofinu, měřeno Western blot testem u pacientů, kteří dostávali Casimersen ve srovnání s výchozím stavem a skupinou s placebem. Studie probíhá a zůstává slepá, aby se shromažďovaly další údaje o účinnosti a bezpečnosti. Pokud bude žádost přijata a  bude jí uděleno zrychlené schválení, bude dokončená studie ESSENCE sloužit jako potvrzovací studie po uvedení na trh.
zdroj

Sdílet: