Průlomová studie v léčbě pomocí exon-skipping 51

Dyne Therapeutics je společnost zaměřující se na pokrok v inovativních léčebných postupech pro  lidi žijící s geneticky podmíněnými chorobami.

Platforma FORCE společnosti Dyne se zaměřuje na transferinový receptor 1, který se ve velkém množství nachází na povrchu svalových buněk. U DMD je FORCE navržen tak, aby dodával morfolinové oligonukleotidy (PMO) do svalové tkáně, aby podpořil přeskakování specifických exonů DMD v jádře buňky, což umožní svalovým buňkám vytvořit zkrácený funkční dystrofinový protein a potenciálně zastavit nebo zvrátit progresi onemocnění.

U myší s DMD bylo zjištěno, že jedna dávka konjugátu FORCE zvýšila svalovou dodávku PMO, což vedlo k robustní a dlouhotrvající expresi dystrofinu s až 51% v kvadricepsu, 72% u svalů holeně, 62% u lýtkového svalu, 90% u bránice a 77% u srdce.

DYNE-251 je kandidát pro léčbu pacientů s DMD, u kterých je možné přeskočit exon 51. Očekává se, že zapojení pacientů do klinických testů bude zahájeno v polovině roku 2022.

Zdroj: https://investors.dyne-tx.com/node/7966/pdf

Sdílet: