Prozatimní výsledky 3. fáze studie SIDEROS s idebenone

Při této telekonferenci zástupci ze Santhery představili výsledky z probíhajícího testování Idebedone v rámci jejich studie z názvem SIDEROS a odpovídali na otázky pacientských organizací z jednotlivých zemí.
Zástupci firmy  Santhery ukazovali  historický vývoj testů s idebenone a s čím se v průběhu let setkali. Všichni účastníci SIDEROS studie byli starší deseti let. Původně byla tato studie založena na přirozených údajích o průběhu nemoci pacientů s DMD, jelikož tehdy neexistovaly studie, které by zkoumaly ochabování dýchacího svalstva pacientů v pozdějším stádiu. Nicméně, momentální váha studie je díky 266 účastníkům téměř stoprocentní. Na základě 126 pacientů, kteří se studie účastnili po více než 18 měsíců to znamená, že momentálně je studie dokončena z více jak 80%. To byl důvod k tomu, že Santhera nyní jedná s regulátory. Ti na základě prozatímních výsledků rozhodnou o tom, zda dojde k předčasnému ukončení studie a idebenone bude tedy jako léčivo schválen dříve. Pokud se tak stane, ti kteří dokončí či dokončili studii, budou v rámci tzv „rozšířené otevřené studie“ podstupovat 18 měsíční léčbu pomocí idebenone a poté si budou moct zvolit, zda chtějí pokračovat v léčbě o 24 měsíců déle. Po absolvování otevřené rozšířené studie bude léčba pomocí idebenone účastníkům nadále k dispozici. Cílem Santhery je na základě předložení prozatímních výsledků regulátorům urychlit uvedení Puldysy  na trh o rok dříve než se plánovalo.
Santhera uvedla, že bude Puldysu schopna uvést na trh pravděpodobně někdy na začátku roku 2021 a nemá žádný problém s výrobou a dodávkou na trh na základě poptávky. Pacientské organizace by mohly pomoci se vzděláváním komunity v obeznámení s důležitostí dýchacích funkcí a jak zlepšit jejich stav. Cenu léku či přibližný odhad zástupce ze Santhery nebyl oprávněn sdělit, věděl pouze, že na její výsledné podobě jeho kolegové tvrdě pracují.
I přesto, že idebenone nezasahuje do mechanismu působení steroidů, je momentálně myšlen pouze pro pacienty, kteří neužívají steroidy. Na to Santhera odpověděla, že je to způsobeno tím, že momentálně zakládá hlavně na datech ze studie DELOS. I přesto, že provádějí předčasnou analýzu, EMA bude schopna učinit závěr teprve, až bude k dispozici finální zpráva studie SIDEROS. Díky předčasné analýze Santhera odhaduje, že všichni, bez ohledu na užívaní steroidů, by měli získat přístup k léčivu o rok dříve.
Jelikož idebenone pozitivně ovlivňuje dýchací svaly, není důvod proč by nemohl oddálit ochabování i zbylých svalů. Ve studii DELOS jsme mohli viděli, že svým působením v mitochondriích výrazně zpomaluje ztrátu dýchacích funkcí. Idebenone tedy dokáže uchovat svalovou sílu po delší dobu. Pro dosažení nejlepších výsledků by se idebenone mělo začít užívat co nejdříve a pokračovat v jeho užívání co nejdéle. Po tom co začnete užívat idebenone, zachování svalové hmoty je vždy patrné. Santhera uvedla, že uvažuje o prostudování vlivu idebenone na srdce s tím, že to považuje to za dost obtížný úkol.
 
Další kroky Santhery:

• Vyčkává na vyjádření CHMP (Komise pro humánní léčivé přípravky), které má přijít na konci roku 2020.
• Na začátku roku 2021 bude k dispozici předčasná zpráva obsahující analýzu souboru všech dat ze studie SIDEROS. Hned na to se bude jednat s regulátory, aby se do studie mohli zařadit i pacienti, kteří užívají steroidy.

 
Celý záznam telekonference naleznete ZDE
 

Sdílet: