Projekt HERCULES: výsledek 1. fáze – Duchenne UK
Hercules: Health Research Collaboration United in Leading Evidence Synthesis
Projekt Hercules vymyslela pacientská organizace Duchenne UK. Je to unikátní, dosud nevídaný projekt v oblasti vývoje léčiv. Je to spolupráce běžně soutěžících farmaceutických společností za účelem nalezení nejlepšího řešení pro získání důkazů pro posuzování vyvíjených léčiv pro DMD.
Duchenne UK v rámci tohoto projektu spolupracuje s farmaceutickými společnostmi, jenž vyvíjejí léčiva pro DMD. Cílem této spolupráce je zvýšit šanci pacientů s DMD na získání přístupu k inovativní léčbě. Poté, co je léčivo schváleno, vstupuje do hry Hercules, který má zajistit, aby toto léčivo bylo pacientům propláceno co nejdříve. K tomu, aby vládní orgány hradily nové léčivo, musí společnosti často doložit složité analýzy a studie o náročnosti péče, což je drahé a časově náročné.
V Anglii existuje regulační orgán NICE: National Institute for Health and Care Excellence, který připravuje posudky zdravotnických technologií (HTA). NICE pomocí metody HTA určí, zda je nové léčivo cenově efektivní, nebo-li zda má smysl takové léčivo proplácet v rámci zdravotního systému (NHS). Společnosti tedy musí NICE doložit vysoce propracovanou a detailní zprávu, která zahrnuje shromážděná data, ekonomické modely či průzkumy o kvalitě života. Projekt Hercules má společnostem pomoci se lépe angažovat v jednání s regulačními orgány jako je NICE, aby se tento regulační proces urychlil. Snahou projektu Hercules je vyvinout sdílený model, který se zaměří na rozvoj společných nástrojů a postupů, včetně:
- analýzy dat zahrnující mapování cílů klinických testů vůči jejím výsledkům
- standardizované měřítko kvality života relevantní pro HTA
- průřezové studie zaměřené na skutečné břemeno nemoci
- ekonomického modelu pro jednotlivé společnosti, který bude aplikovatelný na jejich produkty
- vzdělávání
Impulsem pro vznik tohoto projektu byla skutečnost, kdy v roce 2014 Evropská léková agentura podmínečně schválila první lék určený pro DMD pacienty se STOP mutací. Potom trvalo dva a půl roku, než NICE udělil souhlas se smlouvou o řízeném přístupu, která umožňuje podmínečné proplácení po omezenou dobu. Během tohoto dvouapůlletého období tu byli chlapci s DMD, pro které byl lék určen a kteří na něj čekali. Než NICE stihnul dát svolení, někteří chlapci mezitím ztratili schopnost chůze a jelikož podmínkou pro užívání léku byla právě schopnost chůze, tito chlapci již neměli na lék nárok.
Projekt Hercules ve své první fázi, která byla nedávno dokončena, přinesl nový způsob pro zjišťování kvality života u lidí s DMD, který nyní umožňuje mapovat to, na čem opravdu pacientům a rodinám záleží. Projekt dále umožnil lépe porozumět průběhu nemoci a díky tomu je možné navrhnout lepší klinické testy. Projekt za poslední dva roky zachycoval reálný život s DMD, probíhaly rozhovory se stovkami pacientů s DMD a sledoval se jejich každodenní život. Šlo tedy o lepší pochopení přirozeného vývoje nemoci. Projekt Hercules bude dále pokračovat do druhé fáze.
Model přirozeného průběhu DMD

Zabývali se také průměrnou dobou dožití, která se neustále zvyšuje:

Také se zabývali tím, jakou dobu pacienti v průběhu života stráví v jednotlivých stádiích. Na základě těchto stádií se pro klinický test může navrhnout hlavní cíl a vedlejší cíle. Model bude obsahovat sladěná data jednotlivých pacientů pocházejících z různých studií či registrů. Model je potom možné použít pro analýzy, které přinesou nové poznatky o přirozeném průběhu DMD a tyto poznatky se v budoucnu budou moci použít v ekonomických modelech při rozhodování.
Dotazník pro zjišťování kvality života pacientů s DMD
Univerzita v Sheffieldu v rámci projektu Hercules vyvinula nový a lepší dotazník. Důvodem bylo to, že existující dotazníky pro zjišťování kvality života nebyly pro Duchenne UK a DMD komunitu dostačující, jelikož tyto dotazníky neposkytovaly dostatečně silné důkazy a nebyly ani dostatečně přehledné a snadno pochopitelné. Dále bylo třeba vyvinout preferenční dotazník použitelný při analýze efektivity nákladů nově dostupných terapií pro DMD. V první fázi prověřili dostupnou literaturu a na základě toho provedli rozhovory s 18 chlapci s DMD a ptali se jich na to, co je pro ně důležité, když jde o kvalitu života. Na základě toho přišli s otázkami, které by se daly použít pro budoucí dotazník. Následně ověřovali relevantnost těchto otázek a také se ujistili, zda jsou pro lidi pochopitelné a zda splňují svůj účel. Dále po úpravách zaslali on-line verzi dotazníku více než 100 pacientům pro získání informací o tom, jaké otázky měly největší váhu. Brali ohled také na to, zda se otázky dají snadno přeložit do jiných jazyků, tak aby bylo možné je použít v jiných zemích. Dotazníky byly vyvinuté s ohledem na přesnost a adekvátnost. Pokud máte zájem použít tyto dotazníky, zkontaktujte Univerzitu Oxford zde: https://innovation.ox.ac.uk/clinical-outcomes/
Posouzení zdravotních a soci-ekonomických dopadů DMD
Posouzení pro projekt Hercules vypracovala společnost HCD Economics. Pro svou práci si vybrali vhodné lékaře, kteří pomohli s výběrem pacientů a pečovatelů. Lékaři ze zdravotních záznamů pacientů poskytli přehled o jejich přímých nákladech na péči. Pacienti a pečovatelé vyplňovali dotazníky, které poskytly přehled o nepřímých výdajích na péči a přehled o kvalitě života pacientů s DMD. Vycházeli ze stádií nemoci z modelu od Univerzity v Leicesteru.
Jak často používali pacienti v jednotlivých stádiích nemoci různé pomůcky nebo přístroje během posledních 12 měsíců:
Frekvence návštěv u lékaře v jednotlivých stádiích nemoci za posledních 12 měsíců:
Potřebuje pacient pomoc při každodenních aktivitách jako je oblékání, jedení, koupání, chůze či vykonávání potřeby?
Zátěž pro pečovatele – Stalo se Vám, že byste za poslední 3 měsíce nemohli pracovat, jelikož jste se museli starat o osobu s DMD?
Produktivita práce pečovatelů
Každoroční přímé zdravotní náklady v jednotlivých stádiích nemoci:
Každoroční přímé náklady nesouvisející se zdravím v jednotlivých stádiích nemoci:
Nepřímé každoroční náklady v jednotlivých stádiích nemoci:
Celkové každoroční náklady v jednotlivých stádiích nemoci:
Model nákladové efektivity pro DMD
Tento model vyvinula společnost Source Health Economics. Stádia nemoci zde vychází z modelu o přirozeném průběhu nemoci od Univerzity v Leicesteru. Je to robustní metodologický model pro DMD terapie, který byl při svém vývoji zrecenzován. Tento model slouží jako šablona pro společnosti, které si ho mohou do jisté míry upravit. Model je flexibilní tak, aby si uživatel mohl přesně stanovit daný problém při rozhodování. Model má zvýšit šanci získání doporučení od HTA orgánů. V modelu je možné navolit:
- průměrný věk a přiřazení pacientů v různých stádiích nemoci
- různé účinky léčby: kontrola symptomů, zpomalení progrese, zastavení progrese, regenerační terapie
- různé způsoby poskytování terapie
- porovnání mezi třemi verzemi podle přirozeného průběhu nemoci
- druh analýzy: užitková, efektivity, následků
- výsledky: náklady, získané roky života, doba do ztráty funkce, …

Další nutná data: ceny léčiv a průvodních léčiv, administrativní náklady, cena monitoringu, …
Sdílet: