Potenciální terapie BMD v USA

První pacienti s BMD se zapisují do 1. fáze  studie EPM-01.  Tato klinická studie se zaměřuje na buněčnou energii u BMD.  Jednoletá studie bude probíhat na  třech místech  v USA: na Kalifornské univerzitě, v Los Angeles, na Kalifornské univerzitě v Davisu a na Washingtonské lékařské fakultě v St. Louis. Studie je otevřena pro pacienty s BMD ve věku 16 až 59 let.
Biofarmaceutická společnost Epirium Bio oznámila, že Evropská komise udělila EPM-01  statut léku pro vzácné onemocnění. FDA již dříve toto označení udělila pod názvem EB-002 a to jak pro léčbu BMD, tak i DMD.
„Pacienti žijící s BMD (Beckerovou svalovou dystrofií)  potřebují specializované terapie, protože pro tuto vzácnou nemoc neexistují žádné schválené léčby. Těšíme se na výsledky naší 1. fáze studie, která nám pomůže vybrat optimální dávkování  EPM-01 pro klíčovou klinickou studii v této populaci pacientů, “dodal Somaratne, hlavní lékař společnosti.
EPM-01 je syntetická sloučenina určená k působení na více buněčných drah, včetně buněčné energie a regenerace svalů. Konkrétně je touto terapií flavonol, typ molekuly flavonoidů běžně se vyskytující v potravinách s antioxidačními a protizánětlivými účinky.
Podle Epiria může léčba EPM-01 zpomalit nebo zastavit progresi onemocnění tím, že se zaměřuje na procesy, jako je mitochondriální dysfunkce, zánět a ztráta svalové tkáně. (Mitochondrie jsou buněčné prostory zodpovědné za produkci energie.)
Studie fáze 1 (NCT04386304) vyhodnotí bezpečnost, předběžnou účinnost a potenciální biomarkery tří vzestupných dávek EPM-01 u účastníků s BMD.
Očekává se, že se zaregistruje až 20 chodících pacientů s potvrzenými mutacemi v dystrofinovém genu,  které jsou příčinou jak DMD tak BMD.
zdroj
 

Sdílet: