Podmíněná registrace Atalurenu

Vloni skončil klinický test léku na bodové mutace Ataluren. Lék má pozitivní vliv na DMD, ale ne tak velký jak se předpokládalo. Proto nebyl oficiálně schválen. Firma PTC Therapeutics rozjela nový, jinak konstruovaný klinický test. Ten už probíhá i ve FN Brno a FN Motol. Bližší informace zde.
Pacienti, resp. rodiče, jejichž synové nesplňují kritéria pro účast v klinickém testu, mají zájem, aby se jejich synové dostali k léku co nejdříve. Proto PTC Therapeutics zažádalo o podmíněnou registraci léku. Takový lék by byl k dispozici v tzv. „compassionate use“ režimu. To ve zkratce znamená, že doktor může lék napsat a ZP jej mohou (ale nemusí!) proplatit. Teoreticky je ale lék už dostupný pacientům.
Jménem PP jsem se vloni na podzim připojil k akci UPPMD (nadnárodní evropská organizace rodičů dětí s DMD), obeslal jsem české členy výboru CHMP  Evropské lékové agentury a české europoslance s prosbou o podporu podmíněné registrace. Bohužel, EMA povolení neudělila.
Letos na jaře firma PTC Therapeutics podala žádost o přezkoumání zamítacího stanoviska a dodala EMA nové informace. Elizabeth Vroom z UPPMD vytvořila vzor dopisu pro CHMP, který jsme přeložili a jménem End Duchenne poslali českým členům CHMP. Tuto žádost podpořila také Česká asociace pro vzácná onemocnění. Na přání PTC Therapeutics jsme také kontaktovali partnery z Organizácie muskulárních dystrofikou v SR, vysvětlili jim situaci a požádali o kontaktování slovenských zástupců v CHMP.
Příští týden by výbor CHMP měl definitivně rozhodnout jestli Ataluren dostane podmíněnou registraci. Teď už můžeme jen držet palce klukům s bodovou mutací, ať přezkoumání dopadne v jejich prospěch, jinak budou muset čekat další asi 3 roky. O výsledku Vás budeme informovat.

Sdílet: