Nový pohled na mechanismus fungování DMD

Dr. Michael Rudnicki, je hlavní autor nové studie zaměřené na fungování kmenových buněk a DMD. Téměř dvě desetiletí specialisté vycházeli z toho, že svalová slabost, která je charakteristickým znakem onemocnění DMD, ukazuje, že dystrofin existuje nejen ve svalových vláknech, ale také v kmenových buňkách. „To je něco nečekaného,“ řekl Rudnicki.

Dosavadní názor byl, že protein, který chybí u DMD – dystrofin – nebyl součástí funkce kmenových buněk. Svalové kmenové buňky jsou odpovědné za regeneraci svalů poškozených úrazy nebo fyzickou námahou. Za normálních okolností se tyto buňky se rozdělí a vzniknou z nich tzv. prekurzorové buňky (blasty), které se můžou eventuálně přeměnit na svalová vlákna, která tvoří lidské svaly.

Genetické mutace, které způsobující  DMD inhibují produkci dystrofinu v kmenových buňkách, tyto kmenové buňky pak produkují podstatně méně prekurzorových buněk a tedy i méně řádně fungujících svalových vláken. Výzkum také zjistil, že kmenové buňky potřebují dystrofin k tomu, aby zjistily, zda je nutné rozdělit a produkovat více kmenových buněk nebo provádět svalovou opravu.

,,Studie byla provedena s použitím myších buněk, ale vědci očekávají podobné výsledky i u lidských buněk. Závěry studie osvětlují nový mechanismus fungování DMD a nabízí pacientům i pečujícím rodinám určitou míru naděje,“ řekla Debra Chiabai, jejíž 15-letý syn Alex má DMD ,,Pokud pochopíme mechanismus nemoci, můžeme snáze najít způsoby její léčby.“

Doposud se vědci domnívali, že úloha dystrofinu ve svalech byla omezena především na udržení integrity svalových vláken, ale výsledky nové studie naznačují, že to nemusí být tento případ.

Výsledky výzkumu provedeného v The Ottawa Hospital Research Institute a Lékařské fakultě Univerzity of Ottawa ukazují, že dystrofin je také přítomný v kmenových buňkách svalů (nebo satelitních buňkách), které hrají důležitou roli v opravě a růstu svalové tkáně po poškození nebo zranění. Tato zjištění naznačují, že k vyléčení DMD je nezbytné nejen obnova produkce dystrofinu ve svalových buňkách ale také v satelitních kmenových buňkách.

http://www.cbc.ca/news/canada/ottawa/duchenne-muscular-dystrophy-study-nature-1.3321323



Sdílet: