Nová genová terapie založená na mikrogenu

Vědcům z University v Missouri se podařilo úspěšně léčit psy s DMD pomocí genové terapie, jejíž nadějné výsledky otevírají cestu ke klinickým testům s DMD pacienty.

Typická terapie používá  inaktivované viry jako nosiče částí DNA do buněk s cílem zavést nový genetický materiál.  Dystrofinový gen je jedním z největších v lidském těle a je nemožné jej přenést celý pomocí běžného nosiče. V předchozím výzkumu vyvinuli vědci miniaturní verzi genu pro dystrofin – mikrogen. Výzkumný tým pracoval více než 10 let na vývoji strategie pro bezpečné doručení micro-dystrofinového genu do každého svalu v těle psa s DMD.

V malé preklinické studii zahrnující tři psy tým MU použil jako nosiče virus nazývaný adeno-asociovaný virus (AAV). Psi dostali injekce ve věku 2-3 měsíců, kdy se začínají projevovat první známky DMD. Dnes je psům 6-7 měsíců a vyvíjejí se zcela normálně.

http://www.forbes.com/sites/emilymullin/2015/10/28/gene-therapy-could-treat-debilitating-form-of-muscular-dystrophy/



Sdílet: