Mezinárodní konference Action Duchenne 2020 – steroidy
Otázky a odpovědi účastníků
Moje dítě je zapojeno do klinického testu s vamorolone v rámci projektu VISION-DMD. Jaký je aktuální vývoj a co je nového?
Momentálně probíhá dvojitě zaslepená placebo studie, do které je zahrnuto 121 chlapců s DMD. Účastníci zde dostanou buď vamorolone, prednison nebo placebo. Studie sleduje, zda bude mít vamorolone méně vedlejších účinků než prednison. Výsledky se odhadují v létě 2021.
Můj syn bere deflazacort asi 2 a půl roku a je mu 8 let. Nedávno mu bylo navýšeno dávkování na základě zhoršení zdravotního stavu a není vidět takřka žádné zlepšení. Je nějaká hranice, za kterou steroidy přestanou fungovat?
Jelikož se o steroidech stále mnoho neví, není možné ani individuálně jednoznačně odpovědět. Nízké dávky nemají takový efekt jako vysoké. Musí se najít správné dávkování, tak aby se plně využil potenciál a zároveň se minimalizovaly vedlejší účinky. Díky vládním opatřením se snížilo množství aktivit chlapců (například i fyzioterapie, návštěva školy atd..)a tento celkově chybějící pohyb byl často přičítán zhoršení stavu.
Jaké režimy dávkování se používají? Můj syn užívá steroidy vždy prvních deset dnů v měsíci.
Cokoliv. Nejčastěji předepisovaný režim dávkování ve Velké Británii je každodenní užívání prednisonu a deflazacortu nebo užívání prednisonu po 10 dnů a jeho vynechání během dalších 10 dnů. Ve Spojených státech se používá také režim spočívající ve vysokých dávkách o víkendu a žádných dávkách steroidů v pracovních dnech. V Itálii se setkáte například s užíváním steroidů obden. Pak to mohou být různé kombinace: 10 dnů ano, 20 dnů ne a naopak. Přerušované režimy jako „10 či 20 dnů ano a 10 či 20 dnů ne“ jsou méně účinné, ale mají menší vedlejší účinky.
Jaký vliv mají různé režimy na stav kostí a denní užívání deflazacortu v porovnání v prednisonem?
Je tu patrný rozdíl v množství zlomenin mezi denním a prerušovaným užíváním (10 dní ano, 10 dní ne). Podle studie, chlapci, kteří užívají denně deflazacort či prednisolon, mají oproti chlapcům bez steroidů vyšší výskyt zlomenin a nejvyšší je pravděpodobně u chlapců užívajících deflazacort.
Jaké jsou vedlejší účinky?
Vedlejší účinky jsou výrazné: poruchy chování či spánku, oteklý obličej, menší vzrůst, nadváha, křehké kosti. Puberta se oddaluje při denním užívání. Míra vedlejších účinků je individuální. U některých uživatelů mohou být zcela minimální a zatím se zcela přesně neví, proč to tak je.
Je možné přestat brát steroidy či změnit režim?
Změnit typ steroidu je vždy jednoduché, zejména je to záměna mezi prednisonem a deflazacortem. Změna režimu dávkování je potom komplikovanější. Přechod z denního režimu na přerušovaný je možné. Pokud někdo na steroidy nereaguje dobře, je možné je zcela vysadit (vždy pod dohledem lékaře!)
Erik Hoffman, molekulární genetik, jenž identifikoval dystrofin jako příčinu DMD. Před 15 lety začal Erik Hoffman pracovat na výzkumu financovaným Ministerstvem obrany Spojených států pro pochopení vedlejších účinků steroidů a co je odděluje od jejich pozitivních účinků:
„Jakmile se člověk s DMD narodí, hned se zaktivuje zánět (tzv. nebezpečné signály), jelikož svaly jsou rozrušené. To se děje mnohem více v kosterním svalstvu než v hladké a srdeční svalovině… A zde přicházejí steroidy, které pomáhají zakrýt zánět. Čím dříve se steroidy začnou užívat, tím lépe pravděpodobně pomohou. Dokonce i brzo po narození… Prednison a deflazacort se velmi podobají hormonu kortizolu, který Vás dnes ráno probudil… Jak dochází k vedlejším účinkům a proč steroidy pomáhají je již velmi dobře známo a zjišťovalo se to posledních 10 let v rámci studií s vamorolone… Steroidy ovlivňují 10% genomu a díky tomu je jejich mechanizmus působení složitější…“
Tyran Hawthorn:
„Je mi 33 let a žiju s DMD. Po 24 hodin jsem na ventilátoru s tracheostomií… Postižení neznamená neschopnost – to je fráze, kterou jsem se řídil celý život a pomohlo mě to inspirovat mladé lidi s DMD. V osmi letech jsem poprvé začal se steroidy, i přesto, že tehdy nebylo jejich užívání tak časté. Dnes jsou považovány jako součást léčby DMD oddalováním progrese nemoci a skoliózy a oddalují dýchací problémy… Podle mého názoru by steroidy měly užívat všechny děti s DMD…“
Angela Stringer:
„Když bylo mému synovi 7 let, lékař doporučil steroidy bez jakéhokoliv přesvědčení, že by mohly pomoci. Jen se domníval, že pomohou. Tehdy jsme viděli vedlejší účinky jako výkyvy nálad a přibírání na váze. Vysoká váha by znamenala velkou zátěž pro srdce a proto jsme se rozhodli, že syn steroidy užívat nebude. Ve 12 letech byl odkázán na vozík a ve 13 letech začal užívat léky na srdce jako prevenci a ve 14 letech podstoupil operaci páteře. Nic z toho ho mu ale nebránilo dokončit studia na univerzitě, mít partnerku a navštěvovat hudební festivaly a celkově si užívat život s jeho rodinou… Braní steroidů je teď zlatý standard. Slyšela jsem, že některé děti užívající steroidy stále chodí i v 16 letech. Kromě vyhnutí se operaci páteře steroidy také umožní vyhnout se upoutání na vozík během kritické fáze růstu, kdy je ovlivněna páteř. Je prokázáno, že steroidy ochraňují srdce a plíce. Jsou součástí kritérií mnoha klinických testů.“
Sdílet:
