Lék Translarna ™ byl schválen Evropskou komisí
SOUTH PLAINFIELD, NJ – 04. 08. 2014 – PTC Therapeutics, Inc (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že Evropská komise udělila podmínečné registraci pro lék Translarna ™ (ataluren) v Evropské unii (EU) k léčbě nonsense mutace DMD (nmDMD) u ambulantních pacientů ve věku pět let a starších.
„Jsme potěšeni, že Translarna byla schválena pro léčbu nonsense mutace u DMD. Jde o kauzální lék zaměřením na genetickou příčinu DMD a má potenciál změnit průběh onemocnění. Snažíme se, aby byl tento produkt co nejrychleji k dispozici pacientům v EU, stejně tak bude pokračovat naše globální úsilí, aby Translarna byla k dispozici pro všechny kluky s vhodnou mutací, kteří z léčby mohou mít prospěch, „uvedl Stuart W. Peltze, Ph.D., generální ředitel PTC Therapeutics, Inc. „Jsme vděční pacientům, rodinám, pacientským organizacím a lékařům, kteří podpořili PTC Therapeutics během mnoha letech výzkumu a vývoje léku Translarna. DMD společenství čekalo dlouhou dobu možnost léčby, toto podmíněné schválení představuje důležitý den pro nás všechny.“
Povolení umožňuje PTC dostat lék Translarna na trh v 28 zemích, které jsou členské státy Evropské unie nebo členové Evropského hospodářského prostoru jako jsou Island, Lichtenštejnsko a Norsko. Jako součást podmínečné registrace, PTC je povinen dokončit potvrzující fázi 3 v nmDMD (ACT DMD) a předložit doplňující data o účinnosti a bezpečnosti.
Schválení je založeno na bezpečnosti a účinnosti výsledků randomizované dvojitě zaslepené multicentrické studie u 174 pacientů nmDMD po dobu 48 týdnů a našich dalších retrospektivních analýz studijních dat. Primární cílový parametr bylo vyhodnocení vlivu Translarna na chůzi, vyhodnocovala se změna ve vzdálenosti, kterou pacient ušel před a po léčbě v šestiminutovém testu chůze (6MWD). Post-hoc analýza ukázala, že od začátku do 48. týdne u pacientů užívajících Translarna (40mg/kg/den podávána ve 3 dávkách) byl střední pokles 6MWD 12,9m, pacientů užívajících placebo to bylo 44,1m. Proto průměrná změna sledovaného 6MWD testu od výchozího stavu do 48. týdne byla o 31,3m lepší ve skupině Translarna než ve skupině na placebu (p = 0,056). Kromě toho u více postižených pacientů, jejichž základní 6MWD bylo méně než 350 m, průměrná změna sledovaného 6MWD od výchozího stavu do 48. týdne byla o 68m lepší ve skupině Translarna než ve skupině s placebem. Pacienti na Translarně měli také pomalejší tempo v poklesu ušlé vzdálenosti o 10%. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky zjistil, že tyto výsledky naznačují, že Translarna zpomaluje ztrátu schopnosti chůze u pacientů nmDMD.
Navíc na základě retrospektivní analýzy léčení pacienti vykazovali lepší sekundární ukazatele, jako jsou chůze do schodů a ze schodů. Také z toho CHMP usuzuje na zpomalení nmDMD progrese ve srovnání s placebem. Bezpečnostní testy ukázaly, že Translarna byla obecně dobře snášena. Závažné nežádoucí účinky nebyly časté a nebyly v přímém vztahu k Translarna. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly nevolnost, zvracení a bolest hlavy. Tyto nežádoucí účinky obvykle nevyžadovaly léčebný zásah a žádní pacienti nepřerušili léčbu Translarna v důsledku jakéhokoliv nežádoucího účinku.
„Tato první schválená kauzální léčba DMD na světě představuje velmi důležitý moment pro pacienty a jejich rodiny. Je naší nejvyšší prioritou, aby Translarna dostupná pro všechny pacienty, a budeme pracovat s regulátory, plátci, lékaři a pacientskými organizacemi, abychom toho dosáhli“ uvedl Mark Rothera, obchodní ředitel, PTC Therapeutics, Inc.
Sdílet:
