Léčba kmenovými buňkami získala od FDA statut léku pro vzácné onemocnění

Společnost  Vita Therapeutics® získala   od FDA označení  léčivého  přípravku pro vzácné onemocnění  pro svůj produkt s názvem VTA-110 jako možnou  terapii pro léčbu DMD. Toto označení poskytuje výhody a pobídky pro vývoj léků na vzácná onemocnění, což reálně urychluje klinický vývoj a zajišťuje sedmiletou marketingovou exkluzivitu v případě schválení regulačními orgány.
„Jsme velmi potěšeni, že FDA udělila označení pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění pro VTA-110. Jedná se o důležitý krok správným směrem pro vývoj inovativních léčebných postupů u pacientů s dosud neuspokojenou potřebou léčby, “uvedl v tiskové zprávě generální ředitel společnosti Vita Douglas Falk.
„Věříme, že VTA-110 má potenciál být dlouhodobou léčbou modifikující nemoc u pacientů s DMD i jinými typy svalových  dystrofií,“ řekl Falk.
VTA-110 představuje terapii pomocí  pluripotentních kmenových buněk (iPSC) získaných z biologické tkáně dárce.
Proces generování iPSC zahrnuje sběr zralých buněk z biologické tkáně – obvykle kůže nebo krevních buněk – a jejich přeprogramování tak, aby se podobaly  kmenovým buňkám. V tomto okamžiku jsou iPSC hodně podobné jiným kmenovým buňkám, které mají schopnost diferencovat se na jiné typy buněk.
To znamená, že vědci můžou získat  krev nebo kožní buňky od zdravého dárce, používat je k výrobě  iPSC, a poté přimět kmenové buňky k přeměně  na svalové buňky.
VTA-110 prokázal v předklinických studiích schopnost opravit a regenerovat svalovou tkáň, což dle společnosti  vykazuje potenciální přínosy při léčbě DMD. Společnost Vita hodlá tyto studie posunout směrem ke klinickým studiím  pro pacienty s DMD a dalším vrozeným svalovým dystrofiím.
zdroj
 

Sdílet: