Hlasování poradního výboru FDA – Eteplirsen

Hlasování Poradního výboru FDA rozhodlo o tom, že lék Sarepty Therapeutics – eteplirsen není účinný pro léčbu DMD. Hlasování se konalo pro celodenním zasedání PV FDA, kde byly na jedné straně prezentovány výsledky z klinické studie a na druhé straně svědectví rodičů i samotných pacientů o tom, jak lék podstatně změnil kvalitu jejich života. Toto hlasování není konečný výsledek. FDA se bude rozhodovat, zda se bude tímto doporučením PV řídit.
Jeden z úředníků FDA – šéf neurologické sekce FDA Dr. Billy Dunn prohlásil, že se bude velice vážně zabývat svědectvím a informacemi, které na slyšení zazněly a ponechal rozhodování jako otevřené.
Obhájci pacientů doufají, že FDA využije možnosti zrychleného schvalovacího procesu pro eteplirsen. Janet Woodcock, která stojí v čele divize schvalující léky, se pokoušela uklidnit dav DMD rodičů a jejich příznivců: „Je možné, že dojdeme k opačnému závěru, než bude výsledek dnešního hlasování“ to zaznělo krátce po zahájení slyšení.
V posledních měsících FDA odmítla schválit další dva léky pro DMD – Translarna a drisapersen. Slyšení probíhalo pod obrovským politickým dohledem – více než 100 senátorů podepsalo dopis, který naléhá na agenturu, aby byla léčba schválena. Všichni mluvčí, kteří vystoupili ve veřejné řeči, žádali schválení léku. Mezi nimi byl jeden chlapec s DMD, Billy Ellsworth, který vystoupil se svojí matkou: „Chci překonat tuto strašlivou nemoc, ale potřebuji vaši pomoc, prosím, nenechte mě umřít.“
Po většinu dne se však vystoupení zaměřily na technické aspekty klinických testů. Spor byl o to, zda eteplirsen produkuje dostatečně vysoké hladiny dystrofinu. Zástupci FDA vznesly pochybnosti o pravdivosti výsledků, kriticky se vyjádřili k malé kontrolní skupině pacientů (12), stejně jako o životaschopnosti testu 6MWT.
FDA obvykle takto malé studie vnímá s velkou nedůvěrou a to bylo neustále připomínáno. Jeden z úředníků FDA, Dr. Eric Bastings, řekl, že tam není žádná zjevná korelace mezi hladinami dystrofinu a výkonnosti chlapců v 6MWT. Hlasování o množství dystrofinu bylo velmi rozdílné 7Proti: 6 PRO

Konečné hlasování dopadlo v neprospěch eteplirsenu 3:7 (3 nehlasovali)

Sdílet: