Exon 53 skipping NS Pharma – webinář

Děkujeme Magdaléně za sledování webináře věnovaného Exon 53 skipping NS Pharma z 22. února 2017 – https://www.youtube.com/watch?v=iVnZ-PLoDfs.

Tady jsou ty nejdůležitější informace:

Společnost NS Pharma vyvinula molekulu NS-065/NCNP-01, která je nyní testována v rámci klinické studie II. fáze. Tato studie si klade za cíl zhodnotit bezpečnost, toleranci, farmakokinetiku a farmakodynamiku sloučeniny NS-065/NCNP-01 u chlapců s DMD.

Tato studie bude celkem probíhat na sedmi místech v USA:

• Children´s Healthcare Atlanta, Duke Univ Durham
• Washington Univ St. Louis, Lurie Children´s Hospital Chicago (na těchto místech právě probíhá nábor)
• UC Davis Sacramento, Children´s Hospital Richmond, Univ Florida Gainesville (na těchto místech brzy začne nábor účastníků)

(Není vyloučeno, že by se přidalo i další místo v závislosti na bydlišti účastníků).
Design studie:

• Úvodní screening, svalová biopsie, randomizace
• 6 pacientů bude dostávat 40 mg NS-065/NCNP-01, 2 pacienti placebo (4 týdny)
• Poté budou všichni dostávat účinnou látku po dobu 20 týdnů
• Svalová biopsie
• Na konci bude na výběr – buď 30 denní kontrola, nebo pokračovat v podávání látky (prodloužení studie)
• Po potvrzení bezpečnosti 40 mg NS-065/NCNP-01 začne být látka podávána také druhé kohortě (rovněž 8 účastníků) v dávce 80 mg
• Celkem tedy 16 pacientů ve věku 4-10 let
• NS-065/NCNP-01 je antisense oligonukletoid, bude podáván jednou týdně.
• Kritéria: mutace, kterou lze ovlivnit přeskočením exonu 53 (8 % DMD pacientů, delece: 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52)), věk 4-10 let, samostatná chůze, schopnost splnit určité svalové a funkční testy, stabilní dávka glukokortikoidů min. 3 měsíce před zahájením studie
• Program NS-065/NCNP-01 získal od FDA několik označení: fast track (listopad 2016), orphan drug (leden 2017), rare pediatric disease (únor 2017), která by měla urychlit a zefektivnit celý proces.
• Harmonogram: nábor do studií by měl být hotový do května/června 2017, studie by probíhala do počátku 2018, výsledky by měly být k dispozici během 2018

Sdílet: