Eteplirsen – výsledky fáze IIb
Sarepta Therapeutics – výsledky účinnosti a bezpečnosti z rozhodující fáze IIb programu Eteplirsen pro léčbu DMD:
- Eteplirsen prokázal statisticky významný rozdíl v testu 6MW (test šestiminutové chůze) navýšení o 151 metrů ve srovnání s neléčenou skupinou pacientů
- Výsledky čtvrté svalové biopsie potvrzují fungování mechanismu – přeskočení exonu u všech pacientů a výrobu dystrofinu téměř u všech pacientů.
- Eteplirsen je navržen tak, že umožňuje výrobu funkčního dystrofinu u pacientů s delecí exonu 51, to je asi 13 % pacientů.
http://support.cureduchenne.org/site/PageServer?pagename=oct2015page01„Jsme povzbuzeni pozitivními klinickými výsledky, jako je statisticky významný rozdíl v 6MWT u pacientů léčených eteplirsenem ve srovnání s neléčenými pacienty, výsledky biopsie demonstrují přeskočení exonu a produkci dystrofinu u většiny pacientů.“ – Edward Kaye, MD, prozatímní generální ředitel Sarepta a hlavní lékař.
Sdílet:
