EMA zamítla registraci Raxone pro DMD

15.září 2017 vydala EMA vydala prohlášení v kterém oficiálně oznámila zamítnutí registrace Raxone (Idebenone) pro pacienty s DMD. Oficiálně hlavním důvodem byl nedostatečně doložený prospěch vůči rizikům. Rozhodnutí bylo učiněno na základě studie DELOS. Vzhledem k tomu, že u přípravku Raxone nejsou známy žádné vážnější negativní účinky a pozitivní vliv na funkčnost respiračního systému, bylo toto tozhodnutí celkem překvapivé. Přesto Santera boj nevzdává a po dokončení programu Sideros chce doplnit údaje a požádat o přezkoumání stanoviska. Pro veřejnost vydala Santhera seznam nejčastějších otázek a odpovědí Letter to UPPMD_final 3Oct2017. Jeho překlad přinášíme:

15. září 2017

Nejčastější dotazy: Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zaslal společnosti Santhera zamítavé stanovisko ve věci její žádosti o změnu registrace přípravku Raxone® pro léčbu Duchenneovy svalové dystrofie (DMD) v Evropě

Tento dokument obsahuje nejčastější dotazy a má vám pomoci zodpovědět případné otázky. Pokud byste obdrželi další otázky, které nejsou zodpovězené v tomto dokumentu, obraťte se prosím na svého nadřízeného. Upozorňujeme, že tento dokument je určen pouze pro interní použití. Pokud obdržíte jakékoli dotazy od tisku nebo neznámé osoby, odmítněte prosím odpovídat a obraťte se na Sue Schneidhorstovou: sue.schneidhorst@santhera.com +41 (0)61 906 89 26.

Hlavní sdělení

  • Máme v plánu nabízet přípravek Raxone opomíjené skupině pacientů se vzácným onemocněním, kteří jsou vystaveni riziku snížení bronchopulmonálních funkcí a souvisejících komplikací a nemají v současné době žádnou možnost alternativní léčby.
  • Údaje ze studie fáze III DELOS poskytly statisticky významné a klinicky relevantní důkazy, že přípravek Raxone může u těchto starších pacientů zpomalit pokles respiračních funkcí. Přípravek Raxone je bezpečný a obecně je dobře snášen.
  • Jsme odhodláni pokračovat v našem výzkumu DMD a přinést další údaje z probíhajícího programu SIDEROS hodnotícího účinnost a bezpečnost přípravku Raxone.
  • Nadále zůstáváme oddaným partnerem komunity pacientů s DMD s cílem pomoci jim zlepšit jejich život.
  • Máme v plánu se vůči tomuto stanovisku odvolat a požádat výbor CHMP o jeho přezkoumání.
  • Budeme úzce spolupracovat s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA), abychom v Evropě mohli pacientům s DMD přípravek Raxone poskytovat, a budeme vás informovat o vývoji situace.

1) Jaký má toto rozhodnutí dopad na probíhající klinické hodnocení SIDEROS?

Protože bezpečnostní profil přípravku Raxone (idebenon) zůstává beze změny, všechna klinická hodnocení by měla pokračovat podle plánu. Výbor CHMP vydá podobné prohlášení ve svém komuniké.

Údaje z klinického hodnocení SIDEROS budou zapotřebí pro účely stanovení účinnosti přípravku Raxone na respirační funkce pacientů s DMD užívajících glukokortikoidy. Upozorňujeme, že tým ClinOps bude zkoušející studie SIDEROS aktivně informovat přímo.

 

2) Jaký má toto rozhodnutí dopad na systém časného přístupu k lékům (EAMS) a další programy časného přístupu?

Veškeré probíhající programy časného přístupu, zejména EAMS ve Velké Británii, pokračují podle plánu. Britská regulační agentura pro léčiva a výrobky zdravotní péče (MHRA) své stanovisko ke stavu systému EAMS nijak nezměnila.

3) Proč bylo stanovisko zamítavé?

Výbor CHMP nadále vyjadřuje nejistotu ohledně toho, zda studie fáze III DELOS poskytuje dostatečné důkazy ohledně účinnosti, aby bylo možné společnosti Santhera povolit u registrace přípravku Raxone změnu typu II.

4) Co obnáší odvolací řízení u výboru CHMP?

Jde o regulační proces, kdy výbor CHMP nechává vyhodnotit dokumentaci k žádosti o registraci dvěma novými zpravodaji. Budou jmenováni během procesu přezkoumání žádosti a společnosti Santhera se nabízí možnost svolat setkání vědecké poradní skupiny (SAG). Tento proces přezkoumání žádosti nám umožní opětovně předložit naše argumenty. Proces přezkoumání nám navíc umožní spolupracovat s regulačními orgány, abychom způsobilým pacientům v nejbližší možné době zajistili dostupnost tohoto léku.

5) Proč chceme svolat zasedání skupiny SAG?

Abychom měli příležitost získat odborné poradenství k naší žádosti. Členové SAG jsou odborníci jmenovaní agenturou EMA.

6) Co znamená žádost o změnu typu II?

Jedná se o přidání nové indikace k již existující registraci.

7) Co bude společnost Santhera dělat v mezidobí?

Budeme spolupracovat s klinickými odborníky a zástupci pacientských organizací, abychom připravili argumenty pro naše odvolání. Společnost Santhera bude pokračovat v klinické studii SIDEROS a v programech časného přístupu podle plánu.

8) Co se stane, pokud bude odvolání neúspěšné?

Tento proces trvá několik měsíců. Pokud by výsledkem odvolání bylo další zamítavé stanovisko, poté bude rozhodnutí výboru CHMP konečné a celá procedura se uzavře. V takovém případě je třeba výboru CHMP podat novou žádost o registraci k přezkoumání a předložit novou složku s novými údaji. Tyto údaje mohou pocházet ze studie SIDEROS nebo i z jiných zdrojů (např. retrospektivní sběr údajů nebo údaje ze systému EAMS).

9) Jak toto rozhodnutí ovlivní podání žádosti u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA)?

V současnosti se připravujeme na podání žádosti o registraci nového léčiva (NDA). Pozitivní výsledek odvolání by nám jistě poskytl skvělé podmínky pro podání žádosti NDA v USA. Žádost NDA můžeme podat, i kdyby výbor CHMP vydal v odvolacím řízení zamítavé stanovisko. Je to z toho důvodu, že každý regulační orgán přezkoumává a interpretuje žádosti samostatně a není vzácné, že se stanoviska liší.

10) Kdy odvolací řízení pravděpodobně začne a jak dlouho se očekává, že bude proces regulačního přezkoumání trvat?

Společnost musí podat odvolání do 15 dní po vydání stanoviska. Celý proces by mohl trvat 4–5 měsíců. Společnost může očekávat rozhodnutí z přezkumného řízení v prvním čtvrtletí roku 2018.

11) Bude muset společnost Santhera poskytnout více údajů z klinických hodnocení?

Ne. Pouze údaje použité v původní žádosti. Není povoleno přidávat nové údaje o pacientech, avšak je povoleno opětovně analyzovat stávající údaje.

12) Proč výbor CHMP vydal společnosti Santhera zamítavé stanovisko, když léčivý přípravek Raxone úspěšně prošel šetřením britské regulační agentury MHRA, aby mohl získat označení programu časného přístupu k léčivům ve Velké Británii, a první pacienti se sníženou respirační funkcí již byli léčeni?

Výbor CHMP nadále vyjadřuje nejistotu ohledně toho, zda studie fáze III DELOS poskytuje dostatečné důkazy ohledně účinnosti, aby bylo možné společnosti Santhera povolit u registrace přípravku Raxone změnu typu II. Regulační agentura MHRA a výbor CHMP nezávisle posoudily stejnou složku. Není vzácné, že různé regulační orgány dospějí při vydávání regulačního rozhodnutí k různým stanoviskům.

13) Bude výbor CHMP o svém stanovisku oficiálně informovat veřejnost?

Ano, stanovisko bylo zveřejněno na internetových stránkách agentury EMA dne 15. září ve 12.00 hod. britského času v oddílu Upozornění a otázky a odpovědi výboru CHMP (CHMP highlights and Q&A).

14) Bude zveřejněno hlasování (kolik hlasů bylo pro / kolik proti)?

Ne

15) Čím je opodstatněno podání odvolání společnosti Santhera?

S přihlédnutím k bezpečnostnímu profilu přípravku Raxone a klinickým přínosům pozorovaným ve studii DELOS je společnost přesvědčena, že bilance přínosů oproti rizikům by měla být pro pacienty s DMD, kteří neužívají glukokortikoidy, pozitivní.



Sdílet: