Duchenne Ukrajina

spolupracujeme

V současné době existují na Ukrajině tři aktivní pacientské organizace pro onemocnění svalová dystrofie DCUHENNE: „Parent Project“ (MYOLIFE- 2017), „ Hope in the Heart“ ( 2018) a „Duchenne Ukrajina“ (2019). Všechny organizace mají společný cíl, ale mají různé cesty pro dosažení těchto cílů. Pokud by se dokázaly tyto organizace spojit, svého cíle by dosáhly daleko rychleji a podařilo by se jim zachránit více životů.

Nejnovější ze tří pacientských organizací Duchenne Ukrajina se stala našim zahraničním partnerem a zahájili jsme spolupráci. Zakladateli této organizace byly dvě dámy z Ukrajiny- Yaschenko Alina a Moskalenko Yulia a jeden občan Velké Británie Antoni Mklenan. Cílem organizace je poskytnout pacientům s DMD na Ukrajině plnohodnotnou podporu jejich života a podpořit vývoj léků na DMD. Provozní náklady organizace jsou prozatím omezeny na překlady standardů péče, tisk dopisů pro Ministerstvo zdravotnictví, Kabinet ministrů a poslancům Nejvyšší rady. Na své náklady posílají přeložené standardy péče rodinám na Ukrajině a lékařům.

Podle statistik regionálních dětských nemocnic žije na Ukrajině 444 pacientů s DMD. Při počtu přibližně 44 mil. Obyvatel, je to poměrně nízké číslo.

duchenne-ukrajina

Pacienti s DMD dostávají již několik let na Ukrajině injekce kmenových buněk, a to každých šest měsíců. Tato léčba je neformální, takže není možné získat informace o účinnosti této terapie. Syn Margarity, která je lídrem této pacientské organizace, dostal jednu injekci embryonálních kmenových buněk v roce 2013. Nebyly však provedeny žádné funkční testy, které by prokázaly účinnost léčby.

V současné době na Ukrajině neexistuje žádný oficiální výzkum týkající se léčby pacientů s DMD. Duchenne Ukrajina chce proto oslovit nejrůznější světové farmaceutické společnosti, aby bylo možné provádět klinické testy pro DMD i na Ukrajině. Ukrajina má dostatečný počet odborníků na DMD, kteří mají vysokou úroveň kvalifikace a to i na mezinárodní úrovni.

V srpnu 2018 byl firmou PTC zaregistrován první lék na Ukrajině a to Translarna. V únoru a v květnu 2019 se v Kyjevě za podpory PTC konference a semináře pro lékaře a rodiny z Duchenne.

Margarita Yashchenko má syna, kterému byla diagnostikována Duchenne v jeho 6,5 letech. Příznaky DMD byly poměrně dlouho skryté. Nyní je Danielovi 12,5 let. „Jakmile byl můj syn diagnostikován v Kyjevském institutu, začala jsem studovat DMD a možnosti její léčby na Ukrajině a poté i v zahraničí. V prosinci 2013 jsem se setkala profesorem Joramem Nevem z Izraele. Tento odborník měl svůj vlastní klinický výzkum v USA. Podrobnější analýza DNA provedená v Izraeli odhalila zlomený intron č. 29. V červnu 2014 jsme byli zpět v Izraeli, ale již jako potenciální pacienti. Tam jsme podstoupili další neurologickou konzultaci, kde nám byly předepsané steroidy, podstoupili jsme různé druhy fyzioterapií. Od té doby jezdíme do Izraele každoročně a pokračujeme v konzultacích a postupy fyzioterapií zaznamenáváme na video. V Izraeli jsme byli už 7x a máme k dispozici poměrně velký archiv záznamů. Jsou to pozorování toho, jak se mění fyzická kondice dítěte, jak se mění rozsah pohybů a jaký vliv má fyzioterapie na DMD. Každá naše cesta do Izraele je pro naši rodinu neuvěřitelným přínosem. Na cestu vždy žádáme o pomoc lidi a nadace. Doufáme, že se nám podaří získat prostředky na naši další cestu do Izraele v červnu 2020. Jsme připraveni šířit veškeré informace, které máme, v zájmu zdraví našich dětí po celém světě.“

Na stránce FB Yashchenko Margaryta jsou některá videa z Izraele.



Sdílet: