Druhá fáze klinických testů – CAT-1004

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) právě oznámilo spolupráci s Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (Catabasis) o výpomoci ve druhé fázi klinických testů jejich produktu CAT-1004, jakožto možného budoucího prostředku pro léčbu pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. Součástí této spolupráce bude i to, že PPMD bude finančně zabezpečovat cestovní náklady účastníků léčby. Studie by měly začít v první polovině roku 2015.
CAT-1004 je navržen tak, aby zabránil klíčové cestě zánětu, zprostředkovávané molekulou zvanou “NF-ĸB”, o které se ví, že přispívá k ochabování a ztrátě svalové hmoty u DMD. U myší, které mají nedostatek dystrofinu, bylo prokázáno, že CAT-1004 snižuje zánět ve svalech a spolu s tím zvyšuje i jejich regeneraci. Tento lék byl dobře snášen u zdravých lidí a zároveň byl zaznamenán výrazný úbytek aktivovaných NF-ĸB molekul. Minulý měsíc americká administrativa pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválila používání přípravku CAT-1004 pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie.

„S tím jak se čím dál více léčiv dostává až do fáze klinických studií, je důležité, abychom minimalizovali zátěž jednotlivých pacientů, kteří jsou ochotní se těchto důležitých kroků zúčastnit – zvláště ti s tak vzácným onemocněním jako je Duchenne, kde je celková populace pacientů omezená. Dotování cestovních nákladů je jedním ze způsobů, jak může PPMD alespoň pomoci zmírnit finanční zátěž, zejména při léčbě, které věříme. A to je léčba pomocí CAT-1004. Tým Catabasis se zavazuje pomáhat DMD komunitě, takže je naší povinností, vzhledem k našim dětem a jejich budoucnosti, pomoci týmu Catabasis v jejich pomoci nám.“
— Pat Furlong, PPMD Founding President and CEO
„Je nám velikým potěšením spolupracovat s PPMD na průběhu naší druhé fáze klinického testování přípravku CAT-1004 pro DMD. Ochota PPMD pomoci pacientům účastnit se naší inovativní studie je skvělým příkladem odhodlání PPMD v hledání léku pro tuto ničivou nemoc.“
— Jill Milne, PhD, Catabasis co-founder and CEO

Sdílet: