Data registrů a postmarketing – Pacientská akademie Duchenne 2020
Reálná data jsou získána pozorováním jevů v reálných podmínkách a tedy nepocházejí z kontrolovaných experimentů. Regulační orgány při schvalování nahlížejí také na reálná data, protože některé žádosti o schválení je již obsahují. V roce 2018 a 2019 obsahovalo 44% všech žádostí o schválení také reálná data:
- 90% těchto žádostí zahrnovalo reálná data o bezpečnosti
- 56% těchto žádostí zahrnovalo reálná data o účinnosti
Regulační orgány provedou jednorázově schválení léku na základě aktuálně dostupných informací. Zajímá je důkaz účinnosti – lék buď funguje nebo ne.
Metoda pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA), plátci, lékaři, pacienti a rodiny pacientů se oproti regulačním orgánům zajímají o to, co se stane po schválení léčiva. Sledují jak se lék chová, komu pomáhá a komu nikoliv. Metodou HTA se vyhodnocuje účinek léčiva v daném zdravotnickém systému a tento účinek se mezi jednotlivými zeměmi může lišit.
Postmarketingový dohled spočívá v monitorování bezpečnosti léčiva nebo zdravotnického zařízení a tento proces začíná po jeho uvedení na trh. Důvodem pro sledování bezpečnosti i po uvedení na trh je fakt, že lék se před svým schválením klinicky testuje pouze u úzké skupiny lidí a tudíž není známo, jak bude lék snášet zbytek populace, v níž existují například lidé s dodatečnými zdravotními komplikacemi.
Duchenne registr PPMD
PPMD shromažďuje data od pacientů a pečovatelů již 13 let. Registr musí obsáhnout vždy danou komunitu a být navržen vzhledem k požadavkům této komunity. Takovou podobu má právě i Duchenne registr od PPMD. Navrhli ho tak, aby lépe porozuměli nemoci a aby na základě toho mohli pacientům poskytnout co nejvhodnější pomoc:
- zdokonalit standardy péče
- pomoci urychlit výzkum (výběr vhodných pacientů, podklady pro navržení experimentu)
- genetický test a genetické poradenství zdarma
- informace o klinických testech a vyhledávač klinických testů
- nástroj pro usnadnění rozhodování
- testování přenašečů
V jejich registru mají více než 5000 pacientů z celého světa a ze 76% z toho tvoří pacienti s DMD. Registr obsahuje také všechny podrobnosti o každém výsledku genetického testu. To umožňuje sledovat, jak genotyp ovlivňuje fenotyp. Modely registru jsou konzistentní s mnoha dalšími registry v zemi. S daty v tomto registru bylo provedeno několik analýz a to dalo vzniknout 14 publikacím zabývajícím se:
- dopady nemoci
- přirozeným průběhem nemoci
- prodlevami při diagnostice
- užíváním steroidů
- korelací genotypu a schopnosti chůze
- dopady klinické péče na zdravotní stav
- přenašeči
- rozborem mutací
Od roku 2019 mají tento mezinárodní registr k dispozici také v podobě mobilní aplikace. Tuto aplikaci mohou využívat pacienti a pečovatelé. Zatím se do této aplikace zapojilo asi 1000 pacientů. (https://www.parentprojectmd.org/the-duchenne-registry-app-is-available-now/)
Postmarketingové údaje
Popisují zkušenosti pacientů, kteří užívají nově schválené léky. PPMD se zajímá o to, jak jsou na tom tito pacienti v porovnání s pacienty v jejich registru, kteří lék neužívají.
Sarepta se zabývá tím, jak dosáhnout lepší spolupráce tím, že se zabrání vytváření informačních sil a informace budou dostupné centrálně z jednoho místa, odkud bude možné přistupovat k mnoha databázím. Sarepta má registr pro již schválená léčiva – EVOLVE. Tento registr zaznamenává reálná data od pacientů s DMD žijících v USA, užívajících schválené léky vyvinuté Sareptou. Zatím jsou jeho součástí pacienti užívající léky VYONDYS 53 (golodirsen) a EXONDYS 51 (eteplirsen).
Sdílení výsledků z výzkumu Duchenne (DORI) je centralizované úložiště PPMD, které obsahuje data z různých zdrojů. Sem se vkládají také data z registru EVOLVE. DORI slouží k rozboru dat pacientů užívajících schválený lék, aby bylo možné porovnat je s pacienty, kteří žádný lék neužívají. DORI obsahuje již zmíněný Duchenne registr a kromě reálných dat od pacientů také informace od zdravotníků a elektronické zdravotní záznamy. V roce 2021 budou mít pacienti ve třech nemocnicích možnost při běžné lékařské prohlídce dát souhlas se sdílením svých zdravotních záznamů a pokud souhlas dají, jejich elektronické zdravotní záznamy budou sdíleny s uložištěm DORI a to zajišťuje zabezpečené on-line rozhraní. Potom budou tato nově vložená data pacientů spárována s jejich předchozími daty z Duchenne registru. Centralizované úložiště DORI má také ulehčit práci zdravotníkům v tom, že nebudou muset vkládat data do několika databází současně. Každý subjekt, který vloží data do úložiště DORI, je vlastníkem těchto dat. Cílem je provést analýzu dat v úložišti DORI s tím, že subjekty k tomu musí dát souhlas. Výsledná analýza dat z úložiště DORI má také poskytnout dodatečnou oporu pro regulačním orgány a usnadnit komunikaci s nimi.
Sdílet:
