CHMP zamítl podmínečné schválení Atalurenu

Dne 24. 1. 2014 oznámila firma PTC Therapeutics, že Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové  agentury (EMA) zamítl žádost o podmínečné schválení Atalurenu pro léčbu bodových mutací u DMD. Celé prohlášení zde. Při této příležitosti PTC Therapeutics vydalo pro pacientské organizace informaci o jednání s CHMP a o dalších krocích, které plánuje.

Mění toto rozhodnutí plány PTC pro ataluren?

Vůbec ne. Firma PTC věděla, že tam bylo značné riziko, že obdrží záporné stanovisko. To nemění plány na dokončení 3. fáze studie, tzv. „ACT DMD“, takže nakonec bude možno požádat o plné schválení Atalurenu bez ohledu na to, že neobdržel podmínečné schválení. Dokončení studie je nezbytné pro plné schválení v EU i USA a bude také sloužit jako základ pro případné schválení v dalších zemích.

Proč se obtěžovat s žádostí o přezkoumání? Neměli byste se soustředit jen na test ACT DMD?

I když  naše primární zaměření zůstává stejné – dokončit ACT DMD, jsme přesvědčeni, že stojí za to usilovat o přezkoumání účinnosti a dobrého bezpečnostního profilu pozorovaného ve fázi 2b . Jsme si vědomi nenaplněné medicínské potřeby léčby pacientů s nevratně degenerativní a život omezující poruchou. Tito pacienti by jinak museli čekat déle než dva roky na plný souhlas. Vzhledem k této neuspokojené zdravotní potřebě máme v úmyslu požádat o přezkoumání.

Znamená rozhodnutí výboru CHMP neudělit podmínečné schválení, že si myslí, že lék není bezpečný a efektivní?

CHMP nezpochybňuje bezpečnost Atalurenu. Výbor ale vyžaduje statisticky významné výsledky o účinnosti léku před udělením podmíněného nebo úplné schválení. Pouze zjistil, že výsledky testu Atalurenu nesplňují toto kritérium. Přejí si mít více údajů o tom, jak ataluren v těle funguje a jak se jeho účinky mění v závislosti na dávkování.

Jak proběhlo jednání?

Jsme povzbuzeni hloubkou a šíří diskuse kterou jsme měli s CHMP v rámci procesu projednávání této žádosti. Existuje mnoho problémů, pokud  jste první ve vývoji  terapie, která může zachránit životy. I když rozhodnutí bylo zklamáním, máme pocit, že tento proces přispěl k budoucímu rozvoji nových léčebných postupů pro DMD. Smysluplného pokroku bylo dosaženo díky  pochopení přirozeného průběhu DMD, v uznání šestiminutového testu chůze jako hlavního cíle testu a ve zvyšování povědomí o nemoci.

Kdy PTC požádá o přezkoumání a kdy CHMP učiní konečné rozhodnutí?

PTC bude požadovat přezkoumání během příštích dvou týdnů a očekává odpověď od CHMP ve druhém čtvrtletí roku 2014.

Co je Translarna?

Translarna je značka (obchodní název) navržený pro ataluren v EU poté, co obdrží souhlas. Je to stejný lék, jen s jiným názvem.

Sdílet: