Chimérické buňky a možná léčba DMD v Polsku

V Polsku začínají zkoušet úplně nový způsob léčby DMD- tzv. chimérické kmenové buňky. Jde o buňky, které obsahují jak genetický materiál pacienta tak zdravého člověka. Tím se má obejit problém s odmítnutím kmenových buněk zdravého dárce imunitním systémem pacienta.
„Již jsme provedli testy na zvířatech, získali jsme souhlas bioetických komisí, takže doufáme, že letos budeme moci použít buněčnou terapii u prvních pacientů s DMD“ – uvedla prof. Maria Siemionow.
„Snažím se použít genetickou terapii, ale ta je zaměřena pouze na některé mutace“
„Naše terapie za použití chimérických buněk předpokládá, že získáme buňky získané od otce pacienta s DMD a pacienta s DMD, spojíme tyto buňky a použijeme buněčnou terapii chymér „otec-syn“, která nevyžaduje použití imunosuprese (oslabení imunitního systému) “.
Pokusy na myších s DMD ukázaly, že získané chimérické buňky se uchytily v těle příjemce a produkovaly funkční dystrofin ve svalových vláknech. Bylo také prokázáno, že svalová síla a únavová tolerance se zlepšily 90 dní po intramuskulárního podání buněk.
„Co je velmi důležité, že došlo také ke zlepšení funkce myokardu“
První klinický test u nás s dětmi s DMD bude proveden společností Dystrogen Therapeutics, která pokryje veškeré náklady spojené s účastí pacienta na všech plánovaných návštěvách s nimi souvisejících.
Chimérické buňky použité ve výzkumu budou připraveny v Polské kmenové buněčné bance. (PBKM)
PBKM má špičkovou laboratoř nezbytnou pro takový výzkum a je schopna produkovat buňky v nezbytném množství. Z právního hlediska není tato terapie buněčnou transplantací, ale léčivo, které je součástí velmi specifických buněk.
Nábor pacientů pro klinická hodnocení je plánován na druhou polovinu roku 2019 a první výsledky léčby se očekávají v roce 2020. Zástupci společnosti informují, že se plánuje nábor 10 chlapců s DMD ve věku 5 až 15 let, kterým bude intramuskulární injekce podána. Klinický test bude trvat 2 roky, ale pacient bude sledován po dobu 12 měsíců. Účelem testu bude ověřit úroveň bezpečnosti daného produktu. Plánuje se také posouzení zlepšení funkčních parametrů u pacientů podstupujících vyšetření. Předseda správní rady společnosti Dystrogen Therapeutics Krzysztof Siemionow věří, že se jedná o zásadní průlom v léčbě pacientů trpících DMD.
Tak držme palce ať to funguje:
Tak držme palce ať to funguje:

Sdílet: