Biomarin – odpovědi na nejčastější otázky

Jaký je časový rámec pro obnovení podávání léku chlapcům, kteří se v minulosti účastnili klinické studie společnosti Prosensa?

K únoru 2015 bylo obnoveno podávání léku v Severní Americe, Belgii a Švédsku.
Pokračování v podávání léků pro chronická onemocnění je důležitým znakem programů společnosti Biomarin, která je odhodlána dosáhnout stejného cíle i u DMD studií. Shromáždění informací o bezpečnosti a účinnosti při dlouhodobém podávání je základem pro získání komplexních informací, které podporují bezpečné a vhodné používání léčivých přípravků.
Bohužel však došlo k přerušení probíhajícího hodnocení údajů o bezpečnosti a účinnosti z 3. fáze klinické studie. Toto rozhodnutí bylo učiněno dříve, než se do věci zapojila společnost BioMarin.
Společnost BioMarin hodlá v co největší možné míře obnovit podávání studovaného léku u chlapců, kteří se v minulosti účastnili studie. V současnosti spolupracujeme s lékařskými týmy na pracovištích, která byla zapojena do studie, a plánujeme postup obnovení podávání léku v jednotlivých zemích a na jednotlivých klinických pracovištích. Jakmile bude tato přípravná fáze dokončena, budeme mít lepší představu o tom, kdy bude na jednotlivých pracovištích obnoveno podávání léku.

Co mohou udělat rodiny pro to, aby získaly více informací o obnovení podávání léku?

V každé zemi a na každém pracovišti musíme nejdříve dokončit specifické postupy a schvalování před tím, než může být obnoveno podávání léku. Doporučujeme rodinám zůstat v kontaktu s klinickými pracovišti pro aktuální informace.

Bude se opětovné podávání léku týkat i nechodících pacientů?

Schopnost chůze nebude kritériem pro zařazení ani vyloučení u opětovného podávání léku.

Jaké jsou plány společnosti BioMarin, co se týče žádosti o schválení léku regulačními úřady?

Chystáme se podat žádost o schválení nového léku u amerického úřadu FDA do konce dubna 2015. Podání žádosti u Evropské lékové agentury plánujeme na léto 2015.

Zdrží podávání těchto žádostí obnovení podávání léků?

Toto jsou dva krátkodobé cíle naší společnosti. Podat žádosti o přezkoumání a schválení u regulačních úřadů, což je nutné pro to, aby byla léčba dostupná pro co nejvíce potřebných pacientů, a získat schválení pro obnovení podávání léku u dříve léčených chlapců. Uděláme, co bude v našich silách, abychom dosáhli obou cílů co nejrychleji.

Můj syn se účastnil studie přirozeného průběhu onemocnění (natural history study). Může se v budoucnu účastnit dalších studií?

Účast v dalších studiích společnosti BioMarin je podmíněna tím, že pacient splní kritéria pro zařazení do studie. Pacienti, kteří se účastnili studie přirozeného průběhu nemoci, se mohou účastnit jakýchkoli dalších studií, pokud splní potřebná kritéria.

Udržovali jsme úzký kontakt se společností Prosensa, která s námi sdílela informace a byla transparentní ohledně tohoto programu. Můžeme očekávat stejný přístup i od společnosti BioMarin?

Uvědomujeme si potřebu přesných a aktuálních informací a budeme dělat vše pro to, abychom se s vámi mohli v rámci předpisů podělit o aktuální informace.

Jak pokračuje vývoj léků pro další exony?

Pokračujeme ve stávajících studiích a posuzujeme naše aktivity do budoucna. Jsme nadále odhodláni vyvíjet další terapie pro DMD pacienty a poskytneme vám aktuální informace, jakmile dokončíme tyto plány.

Bude BioMarin uvažovat o „compassionate use“? Pokud ano, za jakých podmínek?

BioMarin má svou strategii pro „compassionate use“, která stanovuje, za jakých podmínek může být poskytnuta experimentální léčba. Najdete ji na naší webové stránce www.bmrn.com/pipeline/compassionate-use-policy.php

Sdílet: