Ataluren – dopis Evropské komisi pro schvalování léčiv

Žádost na přezkoumání zamítacího stanoviska k podmínečnému schválení Atalurenu z ledna 2014

Vážený pane doktore Slanaři, vážená paní doktorko Montoniová,

Obracíme se na vás ohledně nadcházejícího přezkoumání žádosti o podmínečném schválení Atalurenu – nově vyvíjeném léku, který je v současné době studován pro léčení pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) způsobenou vzácnou genetickou mutací zvanou nonsense mutace. DMD je nejzávažnější formou svalové dystrofie, postihuje asi 1 z 3600 chlapců. DMD způsobuje oslabování svalstva, což má za následek ztrátu schopnosti chodit, později následuje selhání dýchacího ústrojí a zástava srdce. Většina pacientů s DMD zemře před dvacátým rokem života. V současné době neexistuje možnost kauzální léčby této nemoci.

Ataluren je nadějná možnost léčby pro 13% chlapců a mladíků s DMD u kterých je nemoc způsobena nonsense mutací. Zastavení nebo zpomalení postupu DMD a zachování fyzických funkcí by bylo považováno za obrovský úspěch. Naši členové jsou zoufalí ze současných možností léčby. Podmíněné schválení této léčby v Evropě by mohlo povzbudit ostatní k rozvoji léčby této smrtelné nemoci a dále by mohlo podnítit ostatní subjekty, aby také uvažovali o schválení.

Víme, že fáze 3 potvrzující studie ACT DMD postupuje dobře. Očekává se, že bude plně obsazena a nábor pacientů ukončen v polovině roku 2014. Uděláme vše pro to, aby všichni pacienti mohli dokončit studii. Pokud tato léčba neobdrží podmínečné schválení při opětovném přezkoumání, bude to pro naše syny trpící DMD znamenat další tři roky než se dočkají léku, který by jim mohl pomoci. Během této doby mnoho našich synů zemře, protože čas je proti nám. Pochopte prosím, že pro nás je riziko pasivity a nicnedělání daleko horší, než možnost přístupu k léku, jehož účinek je stále studován.

My zde v End Duchenne pracujeme v zastoupení pacientů postižených DMD a také pod záštitou United Parent Project Muscular Dystrophy – celosvětové sítě pacientských organizací se silným zastoupením v Evropě. Věříme, že EMA je odhodlána rozvíjet a udržovat dobré vztahy s pacienty a jejich zástupci a vidíme toto jako příležitost vyjádřit své stanovisko a slyšet Váš názor před závěrečným rozhodnutím. Apelujeme na Vás, abyste schválili Ataluren v přezkoumacím řízením již v květnu 2014, aby z něj měli naši synové užitek již nyní a ne až za tři roky. Ocenili bychom možnost se s Vámi setkat a představit Vám naši organizaci a naši práci a prodiskutovat jak moc je potřeba, aby CHMP schválil Ataluren pro DMD pacienty s nonsense mutací již nyní.

 

Se srdečným pozdravem,

Miroslav Stuchlík

End Duchenne

www.endduchenne.cz

 

 

Vážený pane Stuchlíku,

Děkujeme za Váš email. I naší snahou je maximálně podporovat dostupnost inovativních přípravků pro pacienty, kteří je potřebují a také podporovat výzkum a vývoj v oblasti farmaceutické medicíny. Potřebu inovativní léčby pro pacienty s DMD si plně uvědomujeme a věnujeme této proceduře maximální pozornost.

S pozdravem

doc. MUDr. Ondřej Slanař, Ph.D.



Sdílet:

From: https://www.svgrepo.com/svg/22034/tumblr From: http://diazworld.com/images/linkedin.svg Author: Nakinn 786 From: https://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/c/c8/Icon_Google%2B.svg From: https://www.svgrepo.com/download/121454/at-symbol-inside-a-circle.svg