AMONDYS 45™ byl schválen FDA pro léčbu DMD

Sarepta Therapeutics oznámila  schválení  léku  AMONDYS 45 ™ (casimersen) pro léčbu pacientů s DMD, jejichž mutace dovoluje přeskočení exonu 45.
AMONDYS 45 je v pořadí již třetí lék firmy Sarepta, který funguje na principu přeskočení exonů.   Exon skipping léky fungují tak, že přeskočí chybné místo genu a dojde k tvorbě sice zkráceného ale funkčního dystrofinu. Casimersen je speciálně navržen tak, aby přeskočil exon 45, což představuje asi 8 % pacientů s DMD v vhodnou mutací.
AMONDYS 45 je antisense oligonukleotid z platformy  phosphorodiamidate morpholino oligomerů  (PMO) společnosti Sarepta, určený k léčbě DMD s potvrzenou mutací vhodnou k přeskočení exonu 45. Tato indikace je založena na statisticky významném zvýšení produkce dystrofinu v kosterním svalu pozorovaném u pacientů léčených přípravkem AMONDYS 45. Studie ESSENCE – placebem kontrolovaná potvrzující studie podporující schválení AMONDYS 45  probíhá a její dokončení se očekává v roce 2024.
Informace pro pacienty  jsou k dispozici zde.
zdroj
 

Sdílet: