Společná žádost o schválení přípravku Viltolarsen pro léčbu DMD

Společnost Nippon Shinyaku podala u FDA žádost o schválení přípravku viltolarsen k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (u mutací, na než lze použít „přeskočení“ exonu 53).
Společnost NS Pharma dokončila studii fáze 2 v Severní Americe a její mateřská společnost – Nippon Shinyaku – dokončila studii fáze 1/2 v Japonsku. Obě společnosti budou spolupracovat s FDA při přezkumu jejich žádosti o schválení této potenciální terapie.
Studie fáze 2 (NCT02740972) v USA a Kanadě hodnotila viltolarsen, který byl podáván formou intravenózní infúze jednou týdně po dobu šesti měsíců, oproti placebu u osmi chodících chlapců s DMD ve věku 4-10, s potvrzenou mutací exonu 53.
Bylo zjištěno, že Viltolarsen obnovuje dystrofin ve svalech pacientů po 20 až 24 týdnech infuzí. Léčba byla bezpečná a dobře snášená, všechny nežádoucí události byly mírné či střední intenzity a žádná nevedla k zastavení léčby.
Nippon Shinyaku a NS Pharma nyní nabírají 74 chodících chlapců v Japonsku pro randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii fáze 3 (NCT04060199) kontrolovanou placebem, aby dále posoudili účinnost a bezpečnost viltolarsenu.
Očekává se, že tato nová studie bude dokončena ke konci roku 2024. Celá zpráva zde.

Sdílet: