12. konference ACTION DUCHENNE – Londýn
Ve dnech 7. a 8. listopadu 2014 proběhla v Londýně XII. mezinárodní konference Action Duchenne. Den předtím se také konal mítink UPPMD. Obou akcí se zúčastnili zástupci mnoha rodičovských organizací, výzkumu a farmaceutických firem vyvíjejících léky na DMD. Nejdůležitějším tématem byly aktuální novinky z výzkumu a připravované žádosti o schválení nových léků. Za českou pacientskou organizace END DUCHENNE se konference a meetingu UPPMD zúčastnila členka našeho týmu – Magdaléna Nováková.
Společnost PTC Therapeutics získala v srpnu 2014 podmínečné schválení pro lék Translarna v EU. V současné době vyjednává v mnoha zemích EU o ceně a úhradě léku a hledá partnery pro jeho distribuci. Podle současných odhadů by v Česku a na Slovensku měl být k dispozici přibližně za sedm měsíců. Bližší informace budou známy začátkem ledna 2015. Do budoucna by PTC chtělo rozšířit použití léku i na pacienty mladší 5 let a nechodící pacienty. V současné době PTC ukončilo nábor pacientů na potvrzující studii III. fáze, která by měla skončit v červnu 2015, a výsledky by měly být zveřejněny v srpnu 2015.
Firma Prosensa připravuje žádost o schválení drisapersenu k FDA, která by měla být podána do konce roku 2014. Krátce poté by Prosensa chtěla podat žádost o podmínečné schválení k EMA (v 1. polovině roku 2015). Po roční pauze z důvodu neúspěšné studie III. fáze se nyní drisapersen začíná znovu podávat pacientům, kteří se účastnili předešlých studií v Severní Americe, Belgii a Švédsku, a připravují podobné programy pro všechny dříve léčené pacienty po celém světě.
V 1. čtvrtletí roku 2015 by měly být zahájeny potvrzující studie, které podpoří zrychlené schválení drisapersenu. Mimo to proběhla krátká studie exon skippingu u exonu 44, která bude od konce roku 2014 prodloužena, probíhá i studie léku na přeskočení exonu 45 (výsledky budou na konci roku 2014) a exonu 53 (výsledky budou počátkem roku 2015).
Společnost Santhera na konferenci prezentovala povzbudivé výsledky klinické studie III. fáze zkoumající účinky léku idebenone. Studie se zúčastnili převážně nechodící pacienti, kteří neužívají steroidy, a lék prokázal pozitivní efekt na respirační funkce. V současné době EMA posuzuje účinky idebenone na jinou nemoc, rozhodnutí o schválení by mohlo přijít na jaře 2015. Ihned poté, přibližně v polovině roku 2015, plánuje Santhera podat žádost o schválení léku pro DMD pacienty. Proces schvalování by pak byl výrazně kratší.
Firma Sarepta nedávno obdržela zpětnou vazbu od FDA a připravuje se na podání žádosti o schválení léku přibližně v polovině roku 2015. K samotnému schválení by mohlo dojít v 1. čtvrtletí 2016. Velmi brzy budou zahájeny 4 nové studie – potvrzující studie pro exon 51, studie zkoumající účinky léku na pacienty ve věku 4-6 let, exon skipping u exonu 53 (v Evropě od konce roku 2014), a studie se staršími, nechodícími chlapci. Do budoucna je také v Evropě v plánu studie léku na přeskočení exonu 45.
Sdílet:
