Společnost Santhera obdržela negativní stanovisko CHMP

Společnost Santhera obdržela negativní stanovisko Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) k žádosti o povolení přípravku Raxone® pro svalovou dystrofii Duchenne

Společnost Santhera Pharmaceuticals oznamuje, že Výbor pro léčivé přípravky pro humánní použití (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) po dalším prozkoumání dat potvrdil svůj negativní názor na žádost o prodloužení žádosti typu II pro Raxone® (idebenon) pro DMD (Duchenne muscular dystrophy). Výbor CHMP dospěl k závěru, že schválení přípravku Raxone pro DMD, které je aplikováno jako změna typu současné registrace, nelze v současné době poskytnout na základě stávajících existujících důkazů.

Ačkoli pozitivní výsledek studie III. Fáze DELOS byl uznán, výbor CHMP vyzval společnost Santhera, aby předložila další údaje, aby dále spojila pozorované účinky léčby s výsledky respiračních funkcí a přínosem pro pacienty. Zhoršování dýchání je jednou z hlavních příčin úmrtí u pacientů s DMD a v současné době neexistuje schválená léčba. Santhera zůstává plně odhodlána řešit tuto nesplněnou potřebu a je přesvědčena o výhodách léčby DMD pomocí Raxone.

Společnost Santhera plánuje shromáždit další důkazy pro posílení balíčku klinických údajů pro přípravek Raxone pro přípravovanou revizi žádosti o registraci (MAA) v Evropě. Společnost Santhera bude pokračovat v práci s regulačními orgány, aby tuto možnost léčby pacientům co nejrychleji poskytla. Zamýšlená indikace přípravku Raxone má sloužit ke zpomalení poklesu respiračních funkcí u pacientů s DMD, kteří v současné době užívají glukokortikoidy. Indikace by zahrnovala i pacienty u nichž léčba glukokortikoidy již není tolerována nebo neni možná.

„Údaje z III. fáze studie DELOS prokázaly statisticky významné a klinicky relevantní důkazy, že Raxone zpomaluje pokles respiračních funkcí a snižuje riziko bronchopulmonálních komplikací a hospitalizace u pacientů s DMD, kteří nepoužívají glukokortikoidy. Výbor CHMP potvrdil potřebu léčby této populace pacientů, „uvedl Thomas Meier, PhD, generální ředitel společnosti Santhera. „Jsme velmi vděční společnosti DMD, pacientům, jejich pečovatelům a ošetřujícím lékařům za jejich neúnavnou podporu. Společnost Santhera je i nadále plně odhodlána realizovat potenciál přípravku Raxone při léčbě pacientů s DMD prostřednictvím svého programu klinického hodnocení a šířit povědomí o onemocnění v úzké spolupráci s lékařskou komunitou a organizacemi pacientů. “

Jon Hastie, PhD, generální ředitel společnosti DMD Pathfinders, organizace, která poskytuje podporu a rady dospělým pacientům s DMD, komentoval dnešní zprávy: „Zprávy o tom, že Raxone má negativní stanovisko, je zklamáním pro jedince s DMD, zejména mládež a dospělé trpící poklesem respiračních funkcí. Potřeba asistované ventilace a pravděpodobnost infekcí na hrudníku a následné hospitalizace v nemocnicích je zdrojem stálé úzkosti a má značný dopad na náš život. Existuje skutečně naléhavá potřeba najít léčbu, která by zpomalila pokles respiračních funkcí u jedinců, kteří neužívají steroidy, protože neexistuje žádná jiná možnost léčby. Jsem rád, že společnost Santhera bude pokračovat ve svém úsilí, aby pacientům zpřístupnila Raxone.“

http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2018-01-26_CHMP-appeal_e_finalx.pdf

Záznam projevu ředitele Santhery Thomase Meiera k rozhodnutí CHMP: http://www.santhera.com/assets/images/content/news/santhera-receives-negative-chmp-opinion-on-appeal-for-authorization-of-raxone-in-duchenne-muscular-dystrophy/SantheraPharmaceuticalsHoldingLtd_20180126_1400.mp3

 

 

Web máme od Michal Hančil