Legislativa pro vzácná onemocnění

Jednotná pravidla pro léky na vzácná onemocnění – Brusel 13.3.2017

Brusel 13. 3. 2017 – Expertní skupina vydává jednotná doporučení týkající se úhrad léků na vzácná onemocnění pro celou EU I přes současnou legislativu podporující vývoj léků na vzácná onemocnění se stále nedaří, aby se tyto léky dostávaly včas k pacientům. To vede ke stále se zhoršující kvalitě života nebo dokonce k ohrožení života samotného. […]

Více

25.4. – Poradní výbor FDA

Tisková zpráva pacientské organizace END DUCHENNE z.s. 25.4. 2016 očekáváme jednu z nejvýznamnějších událostí  farmaceutického průmyslu za několik posledních let.  Před poradním výborem FDA ve Washingtonu začne boj o zrychlené schválení prvního  léku pro pacienty se svalovou dystrofií Duchenne cíleného na delece.  (60% pacientů s DMD) V těle pacientů s DMD  nedochází k výrobě proteinu dystrofinu důležitého pro správnou funkci […]

Více

Pacientská rada 22.10.2015

PACIENTSKÁ RADA 22. 10. 2015 –  hlavní body jednání a  podněty pacientské organizace END DUCHENNE Nejdůležitější  body z jednání, kterého se účastnila naše překladatelka a tlumočnice – Magdaléna Nováková: Podán podnět na PR – žádost o zařazení přetlakové neinvazivní ventilace pacientů s DMD do systému zdravotní péče hrazené z veřejného pojištění. Konkrétně se žádost týkala úhrady ventilačních přístrojů […]

Více

Výsledky studie PPMD zkoumající poměr přínosů a rizik publikovány v Clinical Therapeutics

Holly Peay, 9. června 2014 PPMD je velmi potěšeno, že výsledky nedávného projektu zkoumajícího poměr přínosů a rizik, který vedl náš tým, byly publikovány v Clinical Therapeutics. Z článku vyplývá, že pečovatelé jsou ochotni přijmout vážné riziko, pokud je vyváženo zpomalením nebo zastavením progrese ochabnutí svalů, i v případě neprodloužení délky života. Tyto preference by […]

Více

Ataluren – dopis Evropské komisi pro schvalování léčiv

Žádost na přezkoumání zamítacího stanoviska k podmínečnému schválení Atalurenu z ledna 2014 Vážený pane doktore Slanaři, vážená paní doktorko Montoniová, Obracíme se na vás ohledně nadcházejícího přezkoumání žádosti o podmínečném schválení Atalurenu – nově vyvíjeném léku, který je v současné době studován pro léčení pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) způsobenou vzácnou genetickou mutací zvanou […]

Více
Web máme od Michal Hančil