Klinické studie pro DMD pacienty

EMA zamítla registraci Raxone pro DMD

15.  září vydala EMA vydala prohlášení v kterém oficiálně oznámila zamítnutí registrace Raxone (Idebenone) pro pacienty s DMD. Oficiálně hlavním důvodem byl nedostatečně doložený prospěch vůči rizikům. Rozhodnutí bylo učiněno na základě studie DELOS. Vzhledem k tomu, že u přípravku Raxone nejsou známy žádné vážnější negativní účinky a pozitivní vliv na funkčnost respiračního systému, bylo […]

Více

FNUSA – ICRC: Setkání pacientských organizací

Dne 16. 9. 2016 zorganizovalo Mezinárodní centrum klinického výzkumu Fakultní nemocnice U Svaté Anny (FNUSA-ICRC) setkání se zástupci pacientských organizací. Za End Duchenne se setkání účastnil Ing Miroslav Stuchlík. Na setkání byly představeny prostory pro pacienty a dobrovolníky, kteří se účastní klinického testování, účastníci setkání se dozvěděli základní informace o FN USA, ICRC, o legislativě […]

Více

Akashi Therapeutics oznamuje pozitivní klinické výsledky testu léku HT-100

Předběžné klinické údaje z probíhající fáze 1b/ 2 ukazují statisticky významné zlepšení svalové síly Cambridge, Mass. – 18 června 2015 – Akashi Therapeutics Inc., biofarmaceutická společnost vyvíjející léčbu Duchennovy svalové dystrofie, dnes oznámila pozitivní průběžné klinické výsledky probíhajícího klinického testu HT-100, který je ve fáze 1b/2a. Jde o orálně aplikovatelnou malou molekulu vyvinutou s cílem […]

Více

Biomarin – odpovědi na nejčastější otázky

Jaký je časový rámec pro obnovení podávání léku chlapcům, kteří se v minulosti účastnili klinické studie společnosti Prosensa? K únoru 2015 bylo obnoveno podávání léku v Severní Americe, Belgii a Švédsku. Pokračování v podávání léků pro chronická onemocnění je důležitým znakem programů společnosti Biomarin, která je odhodlána dosáhnout stejného cíle i u DMD studií. Shromáždění […]

Více

PPMD o spolupráci s Catabasis Pharmaceuticals, Inc. na vývoji CAT-1004

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) právě oznámilo spolupráci s Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (Catabasis) o výpomoci ve druhé fázi klinických testů jejich produktu CAT-1004, jakožto možného budoucího prostředku pro léčbu pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií. Součástí této spolupráce bude i to, že PPMD bude finančně zabezpečovat cestovní náklady účastníků léčby. Studie by měly začít v první […]

Více

PTC Therapeutics obdrželo v EU podmínečné schválení pro lék Translarna ™ pro léčbu nonsense mutací u DMD

SOUTH PLAINFIELD, NJ – 04. 08. 2014 – PTC Therapeutics, Inc (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že Evropská komise udělila podmínečné registraci pro lék Translarna ™ (ataluren) v Evropské unii (EU) k léčbě nonsense mutace DMD (nmDMD) u ambulantních pacientů ve věku pět let a starších. „Jsme potěšeni, že Translarna byla schválena pro léčbu nonsense mutace […]

Více

Kdy bude Raxone v lékárnách?

Nedávno publikovala firma Santhera Pharmaceuticals další výsledky III. kola klinické studie léku Catena®/Raxone® dříve známého také jako Idebenone. Lék prokázal schopnost zpomalit progresi nemoci a oddálit nástup kardiologických a respiračních problémů. Vzhledem k tomu, že Idebenone zmizel z trhu, jako potravinový doplněk zeptali jsme se pana Thomase Meiera, CEO Santhera Pharmaceuticals, kdy bude jako lék […]

Více

48. česko – Slovenské dny dětské neurologie a 27. český a slovenský epileptologický sjezd

Od 15. do 17. května se konaly již 48. česko-slovenské dny dětské neurologie a jeden blok byl věnován neuromuskulárním onemocněním. V prvním příspěvku o novinkách v dostupnosti genetických vyšetření neuromuskulárních nemocí v ČR byl představen nový přístup pro diagnostiku těchto nemocí – Sequence capture and targeted resequencing (SeqCap-TR). Tento přístup umožňuje analyzovat více genů zároveň, konkrétně se […]

Více

Podmíněná registrace Atalurenu

Vloni skončil klinický test léku na bodové mutace Ataluren. Lék má pozitivní vliv na DMD, ale ne tak velký jak se předpokládalo. Proto nebyl oficiálně schválen. Firma PTC Therapeutics rozjela nový, jinak konstruovaný klinický test. Ten už probíhá i ve FN Brno a FN Motol. Bližší informace zde. Pacienti, resp. rodiče, jejichž synové nesplňují kritéria pro […]

Více

Follistatin – výzkumný projekt financovaný PPMD

V jaké fázi je tento výzkum? Tato studie je v I. fázi, výběr účastníků je pouze na pozvání. Kde tento výzkum probíhá a kdo jej financuje? Tento výzkum vede Dr. Jerry Mendell z Výzkumného Centra v Celostátní Dětské nemocnici v Ohio. Výzkum financuje PPMD jako nadějný program. Jaký je cíl nebo účel tohoto výzkumu? Follistatin […]

Více
Web máme od Michal Hančil