Aktuální zprávy z výzkumu

EMA zamítla registraci Raxone pro DMD

15.  září vydala EMA vydala prohlášení v kterém oficiálně oznámila zamítnutí registrace Raxone (Idebenone) pro pacienty s DMD. Oficiálně hlavním důvodem byl nedostatečně doložený prospěch vůči rizikům. Rozhodnutí bylo učiněno na základě studie DELOS. Vzhledem k tomu, že u přípravku Raxone nejsou známy žádné vážnější negativní účinky a pozitivní vliv na funkčnost respiračního systému, bylo […]

Více

Seminář BIOXA – Therapeutics v Brně

12.5.2017 pořádala Klinika dětské neurologie Fakultní nemocnice Brno za spoluúčasti vzdělávacího grantu společnosti BIOXA Therapeutics, s.r.o. seminář na téma „Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie: minulost, přítomnost a budoucnost ve vztahu k přicházejícím možnostem léčby“. Byly zde prezentovány genetické základy DMD a principy genetické léčby, zkušenosti s léčbou prvních pacientů pomocí léku Translana a obecné zásady péče […]

Více

Vývoj HT-100 bude pokračovat

Biofarmaceutická firma Akashi Therapeutics, Inc. dnes oznámila, že americký Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) dokončil svůj přezkum a dospěl k závěru, že Akashi může pokračovat v klinickém vývoji látky HT-100 pro léčbu DMD. Akashi plánuje zahájit co nejdříve novou studii, Halo-DMD-04. Cílem studie HALO-DMD-04 bude zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, a účinnost HT-100 při nižší dávce […]

Více

Exon 53 skipping – webinář

Děkujeme Magdaléně za sledování webináře věnovaného Exon 53 skipping NS Pharma z 22. února 2017 – https://www.youtube.com/watch?v=iVnZ-PLoDfs. Tady jsou ty nejdůležitější informace: Společnost NS Pharma vyvinula molekulu NS-065/NCNP-01, která je nyní testována v rámci klinické studie II. fáze. Tato studie si klade za cíl zhodnotit bezpečnost, toleranci, farmakokinetiku a farmakodynamiku sloučeniny NS-065/NCNP-01 u chlapců s […]

Více

Hlasování poradního výboru FDA – ETEPLIRSEN 25.4.2016

Hlasování Poradního výboru FDA rozhodlo o tom, že lék Sarepty Therapeutics – eteplirsen není účinný pro léčbu DMD. Hlasování se konalo pro celodenním zasedání PV FDA, kde byly na jedné straně prezentovány výsledky z klinické studie a na druhé straně svědectví rodičů i samotných pacientů o tom, jak lék podstatně změnil kvalitu jejich života. Toto hlasování […]

Více

25.4. – Poradní výbor FDA

Tisková zpráva pacientské organizace END DUCHENNE z.s. 25. 4. 2016 očekáváme jednu z nejvýznamnějších událostí  farmaceutického průmyslu za několik posledních let.  Před poradním výborem FDA ve Washingtonu začne boj o zrychlené schválení prvního  léku pro pacienty se svalovou dystrofií Duchenne cíleného na delece.  (60% pacientů s DMD) V těle pacientů s DMD  nedochází k výrobě proteinu dystrofinu důležitého pro správnou […]

Více

Rare Barometer Voices

EURORDIS, Evropská organizace pro vzácná onemocnění, je nevládní pacienty řízená aliance pacientských organizací. EURORDIS zastupuje odhadem 30 milionů lidí, kteří žijí se vzácným onemocněním v Evropě. EURORDIS právě rozjíždí projekt Rare Barometr Voices. Projekt Rare Barometr Voices je zaměřen na zjišťování kvality života a problémů pacientů se vzácnými onemocněními formou dotazníků. Cílem je poznat problémy […]

Více

CRISPR – pohled Dr. Guenter Scheuerbrandt

Díky mnohaleté práci pana doktora  Günter Schuerbrandta, který je znám především díky svým  „výzkumným  zprávám o  DMD“ a rozhovory s odborníky na  DMD, Vám můžeme přinést další  z jeho prezentací v jazyce pochopitelném i laikům. Dr Schuerbrandt se narodil v roce 1930 v Sensburg v Německu. Poté, co vystudoval chemii ve Freiburgu a Grenoble, strávil dva roky jako […]

Více

Lék, který se běžně používá k léčbě leukémie by mohl zpomalit progresi u DMD

Vědci  z University  of Sheffield  testovali lék  s názvem dasatinib, který   blokuje určité chemické signály, které stimulují růst rakovinných buněk. Vědci  zjistili, že  tento lék  dokáže blokovat  podobné signály  proteinu  dystroglykanu, jehož funkcí je  udržovat  zdravé svalové tkáně. Tým testoval lék  na rybě s názvem  zebřička  s mutací způsobované DMD. Ryby, které dostaly dávku dasatinibu byly schopné plavat […]

Více

Dobré zprávy přišly od Catabasis Pharmaceuticals

První A fáze testování CAT-1004 pro léčbu DMD ověřila bezpečnost a toleranci. To je slibný předpoklad pro zahájení části B již v polovině letošního roku. Všechny tři dávky testované látky CAT-1004 byly obecně dobře snášeny, bez závažných vedlejších účinků. Většina nežádoucích účinků byla mírné povahy a nejčastěji měly povahu gastrointestinální, především průjem. Nebyly zaznamenány žádné závažné […]

Více

Klinické testy s utrofinem budou pokračovat

Dobré zprávy ze Spojeného království. Summit Therapeutics  pokračuje v další fázi testování látky SMT C1100. Tento lék je navržen tak, aby zvýšil hladinu utrofinu, který může být schopen kompenzovat nedostatek dystrofinu u chlapců a vzácně i dívek s DMD. Tento výzkum je významný hlavně proto, že tento lék může být schopen pomoci každému s DMD, bez […]

Více

EDITACE GENOMU – nadějná terapie pro DMD

Tři nezávislé výzkumné týmy v USA potvrdily, že editace genomu pomocí  nedávno vyvinuté metody -CRISPR, by mohly být použity k opravě genetických změn, které způsobují DMD. Výzkumné testy provedené za myších způsobily velké vzrušení ve vědecké komunitě a výsledky studií byly zveřejněny v prestižním časopise Science. Co je vlastně editace genomu? Editace Genomu používá tzv.  „molekulární nůžky“, […]

Více

První nechodící pacienti přijati do studie s FG-3019

SAN FRANCISCO 06. 1. 2016 (GLOBE Newswire) – společnost FibroGen, Inc. dnes oznámila přijetí prvních dvou pacientů s DMD do otevřené multicentrické klinické studie pro hodnocení sloučeniny FG-3019. FG-3019 je monoklonální zcela lidská protilátka, která má potenciál pro léčbu fibrotických onemocnění. FG-3019 byla testována u 89 pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF) a je dále vyhodnocována […]

Více

Molekulární nůžky – naděje pro pacienty s DMD

Vědcům se podařilo zastavit progresi DMD u dospělých myší s použitím nedávného objevu na poli genetického výzkumu – tzv. – krispr„, který byl označen jako vědecký průlom roku 2015. V sérii studií testovaly tři týmy výzkumníků způsob, jak by se nástroj genové editace mohl využít k opravě DNA pacientů s DMD. Technika pro opravu vadné části genu, […]

Více

Biomarin – jak dopadne jeho sázka na drisapersen?

Velká sázka Biomarinu – FDA rozhoduje o osudu prvního potenciálního léku na DMD. Když byly Nicolasovi 4 roky, všimla si jeho chůva problémů s jeho chůzí do schodů. Ve věku 9 let už nebyl schopen Nicolas obejít více než dva bloky. Špatně běhal. Když byl unavený a sedl si v nákupním centru na lavičku, dělalo mu problémy […]

Více

Vrcholí souboj biotechnologických společností

Vrcholí souboj biotechnologických společností – Sarepta Therapeutics a BioMarin, které žádají o schválení svých kandidátů na zpomalení progrese DMD. Tlak na schválení těchto nových léků je obrovský, je možné ho přirovnat ke schvalování léků na AIDS v roce 1980. O výsledky schvalování se intenzivně zajímá Wall Street vzhledem k velkému tržnímu potenciálu. Nyní biotechnologická bitva vrcholí. […]

Více

Nový pohled na mechanismus fungování DMD – University of Ottawa

Dr. Michael Rudnicki, je hlavní autor nové studie zaměřené na fungování kmenových buněk a DMD. Téměř dvě desetiletí specialisté vycházeli z toho, že svalová slabost, která je charakteristickým znakem onemocnění DMD, ukazuje, že dystrofin existuje nejen ve svalových vláknech, ale také v kmenových buňkách. „To je něco nečekaného,“ řekl Rudnicki. „Dosavadní názor byl, že protein, který chybí […]

Více

Eteplirsen – výsledky fáze IIb

Sarepta Therapeutics – výsledky účinnosti a bezpečnosti z rozhodující fáze IIb programu Eteplirsen pro léčbu DMD: Eteplirsen prokázal statisticky významný rozdíl  v testu 6MW (test šestiminutové chůze)  navýšení o 151 metrů ve srovnání s neléčenou skupinou pacientů Výsledky čtvrté svalové biopsie potvrzují fungování mechanismu – přeskočení exonu u všech pacientů a výrobu dystrofinu téměř u všech pacientů. […]

Více

Nová genová terapie založená na mikrogenu

Vědcům z University v Missouri se podařilo úspěšně léčit psy s DMD pomocí genové terapie, jejíž nadějné výsledky otevírají cestu ke klinickým testům s DMD pacienty. Typická terapie používá  inaktivované viry jako nosiče částí DNA do buněk s cílem zavést nový genetický materiál.  Dystrofinový gen je jedním z největších v lidském těle a je nemožné jej přenést celý pomocí […]

Více
Web máme od Michal Hančil